El ¡®cortapega¡¯ gen¨¦tico llega a los humanos

La revolucionaria t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica conocida como CRISPR est¨¢ a punto de ser aprobada para usarse en humanos por primera vez. El panel de los Institutos de Salud de EE UU (NIH) que supervisa todos los proyectos que pretenden modificar el ADN humano aprob¨® ayer un ensayo cl¨ªnico que probar¨¢ un tratamiento contra el c¨¢ncer basado en esta t¨¦cnica.

El CRISPR es equiparable a un editor de textos que se aplica sobre el genoma y permite cortar y pegar varios genes a la vez. La tecnolog¨ªa que ha revolucionado la investigaci¨®n biom¨¦dica y se piensa que ahora puede tener un importante potencial terap¨¦utico.

El objetivo de este primer ensayo cl¨ªnico ser¨¢ probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participar¨¢n 18 pacientes con mieloma, sarcoma y melanoma. Primero se extraer¨¢n linfocitos T, un tipo de gl¨®bulos blancos, de cada paciente. Despu¨¦s se usar¨¢ CRISPR para modificar tres genes en cada linfocito. Esas modificaciones permitir¨¢n que estas c¨¦lulas del sistema inmune sepan identificar y atacar selectivamente a las c¨¦lulas del c¨¢ncer de forma m¨¢s efectiva que tratamientos similares como la inmunoterapia.

Esta no es la primera vez que se prueba una nueva t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica en humanos, pero s¨ª es el estreno de CRISPR, considerado el sistema de copiapega gen¨¦tico por antonomasia por su facilidad de uso y su capacidad de modificar varios genes de una vez.

El objetivo de este primer ensayo cl¨ªnico ser¨¢ probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participar¨¢n 18 pacientes

La t¨¦cnica se usa ya en laboratorios de investigaci¨®n b¨¢sica de todo el mundo pero a¨²n no est¨¢n claros sus posibles efectos secundarios. Uno de los que se estudiar¨¢n en este primer ensayo es si las tijeras que usa CRISPR para modificar el genoma hacen cambios no deseados en el genoma, lo que podr¨ªa causar serias reacciones inmunitarias en los pacientes. Tras la luz verde del NIH, el ensayo debe ser aprobado por la agencia del medicamento de EE UU, la FDA, y por paneles en los tres centros de investigaci¨®n que lo llevar¨¢n a cabo: la Universidad de Pensilvania, el Centro de C¨¢ncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San Francisco.

El ensayo ser¨¢ financiado por el expresidente de Facebook Sean Parker a trav¨¦s de la fundaci¨®n que ha creado para promover el desarrollo de inmunoterapia contra el c¨¢ncer, a la que ha dedicado 220 millones de euros. Este antiguo hacker y cofundador del programa Napster para compartir archivos de m¨²sica cree que estas nuevas terapias basadas en modificar el propio sistema inmune del paciente son muy prometedoras y que posiblemente los linfocitos se pueden reprogramar como si fueran ordenadores.

Muchas de las mayores compa?¨ªas farmac¨¦uticas del mundo est¨¢n desarrollando nuevos f¨¢rmacos basados en la inmunoterapia. El principal problema de estos nuevos f¨¢rmacos es que no funcionan en parte de los pacientes. El equipo responsable del nuevo ensayo piensa que CRISPR puede marcar la diferencia ya que permite a?adir cambios adicionales en el genoma de los linfocitos que aumentan su efectividad antitumoral.