EEUU aprueba su primera terapia g¨¦nica contra el c¨¢ncer

EE UU ha aprobado la primera terapia g¨¦nica para uso comercial en aquel pa¨ªs. La FDA, el organismo que regula all¨ª el uso de f¨¢rmacos, ha dado el visto bueno a un tratamiento que ha mostrado su eficacia en enfermos de leucemia con muy mal pron¨®stico. Los pacientes que se pueden beneficiar son ni?os o j¨®venes de hasta 25 a?os con leucemia linfobl¨¢stica aguda que no responden a los tratamientos habituales. En un ensayo en 12 pa¨ªses, el 83% de los participantes vieron como la enfermedad remit¨ªa. Un a?o despu¨¦s, dos tercios segu¨ªan libres de c¨¢ncer.

La terapia, desarrollada por la farmac¨¦utica Novartis y bautizada como Kymriah, se basa en la t¨¦cnica CART. El tratamiento comienza con la extracci¨®n de linfocitos al paciente que despu¨¦s se llevan a un laboratorio de la compa?¨ªa farmac¨¦utica. All¨ª, empleando virus del sida mutilados, se modifican gen¨¦ticamente los linfocitos para mejorarlos y darles la capacidad de atacar a c¨¦lulas tumorales que normalmente escapar¨ªan a su vigilancia. Finalmente, se inyectan esas c¨¦lulas inmunes perfeccionadas y se espera que hagan su trabajo.

Este tipo de gl¨®bulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamaci¨®n del cerebro oblig¨® a la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, a detener un ensayo que utilizaba una t¨¦cnica similar. Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus ensayos.

Seg¨²n informaba el Washington Post?hace unas semanas, aunque Novartis no ha revelado el coste de su terapia para la leucemia, los analistas predicen que la inyecci¨®n ¨²nica costar¨¢ entre 250.000 y 500.000 euros. La farmac¨¦utica ha afirmado que trabajar¨¢ para que el precio del medicamento ¡°se base en los resultados cl¨ªnicos alcanzados, algo que eliminar¨ªa las ineficiencias del sistema sanitario¡±. Estar¨ªa negociando que solo se pague por el tratamiento cuando los pacientes respondan antes de que pase un mes.

La aprobaci¨®n es un nuevo paso que acerca la terapia g¨¦nica a la pr¨¢ctica m¨¦dica com¨²n. La idea lleva m¨¢s de dos d¨¦cadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades t¨¦cnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios gen¨¦ticos en las c¨¦lulas humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves. A principios de este siglo, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provoc¨® varios casos de leucemia. Con las nuevas t¨¦cnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor.