Dos alas para el ni?o mariposa

Pocas pelis tienen un argumento tan osado. Un ni?o ingresa en un hospital de Bochum, Alemania, enfermo de epiderm¨®lisis bullosa (o ampollar), una grave dolencia epid¨¦rmica a menudo mortal, que destruye su piel lenta y penosamente, exponi¨¦ndole a toda clase de infecciones muy peligrosas. Sus m¨¦dicos de Bochum est¨¢n a punto de desahuciarle cuando, de pronto, uno de ellos recuerda un art¨ªculo en Nature de diciembre de 2006, donde el m¨¦dico italiano Michele de Luca aportaba una prueba de principio de un m¨¦todo para curar ese trastorno tr¨¢gico. La t¨¦cnica solo serv¨ªa para reparar peque?os trozos de piel. El ni?o alem¨¢n ten¨ªa destrozado el 60% de la suya.

Esta investigaci¨®n en c¨¦lulas madre y edici¨®n gen¨®mica promete ser una herramienta mucho m¨¢s general. Ha empezado el futuro de la medicina regenerativa

Un trozo de piel del ni?o, obtenido de su ingle y con apenas cuatro cent¨ªmetros cuadrados de superficie, viaja de Bochum a M¨®dena, Italia, donde De Luca y su equipo le aplican su t¨¦cnica innovadora. Infectan el trozo de piel con un virus modificado que le aporta el gen correcto que le falta. Despu¨¦s cultivan las c¨¦lulas transg¨¦nicas hasta producir un metro cuadrado de piel sana. Ese valioso material vuelve a Bochum y, tras unos pocos trasplantes que llevan unos meses, salvan al ni?o. Es un histori¨®n: l¨¦elo en un excelente art¨ªculo de Materia. Con perd¨®n del monotema catal¨¢n, esta es la noticia de la semana.

Para un peque?o grupo de cient¨ªficos del mundo, como De Luca, la epiderm¨®lisis bullosa ha sido un objeto de fascinaci¨®n durante 15 a?os. La raz¨®n es que, a menudo, las c¨¦lulas enfermas de la piel humana son capaces de curarse a s¨ª mismas. El fen¨®meno se llama revertant somatic mosaicism (mosaicismo som¨¢tico que revierte, s¨¦ que la traducci¨®n no ayuda, pero sigue leyendo). Entre las parcelas de piel que sufren la destrucci¨®n, surgen ocasionalmente microparcelas de piel sana. Las c¨¦lulas enfermas est¨¢n todo el rato intentando librarse del da?o gen¨¦tico que las arruina, y del estr¨¦s biol¨®gico a que su enfermedad las somete.

La mutaci¨®n que causa la epiderm¨®lisis bullosa es dominante, lo que significa que basta que uno de los dos cromosomas (uno de pap¨¢, otro de mam¨¢) de nuestras c¨¦lulas contenga el error para que todo vaya muy mal en esa c¨¦lula. Y hay una soluci¨®n f¨¢cil: librarse del cromosoma err¨®neo y duplicar el correcto. Las c¨¦lulas responden al estr¨¦s promoviendo mutaciones y reorganizaciones cromos¨®micas, lo que a veces causa el c¨¢ncer, y otras veces repara el da?o, como en el caso de algunas c¨¦lulas enfermas de epiderm¨®lisis bullosa. Recordadlo: revertant somatic mosaicism. Es un concepto importante, porque es cierto pese a que no se aviene a nuestros prejuicios.

De Luca y sus colegas italianos y alemanes no solo han salvado a un ni?o, sino que han abierto un continente biom¨¦dico para tratar las m¨¢s crueles enfermedades de la piel. La investigaci¨®n en c¨¦lulas madre y edici¨®n gen¨®mica promete convertir esa estrategia en una herramienta mucho m¨¢s general. Ha empezado el futuro de la medicina regenerativa.

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