El cient¨ªfico que solo buscaba saber por saber y acab¨® dando lugar al 13% de todos los f¨¢rmacos

Si una persona se concentra en c¨®mo dobla el dedo ¨ªndice de su mano derecha, podr¨¢ imaginarse f¨¢cilmente las tres falanges de hueso, perfectamente sincronizadas al ritmo que marcan los m¨²sculos flexores y extensores. Pero si se concentra un poco m¨¢s y se hunde mentalmente en su propio dedo, llegar¨¢ a las c¨¦lulas de sus nervios y m¨²sculos. All¨ª, la se?al para mover el dedo viaja en millon¨¦simas de segundo gracias al tr¨¢nsito de ¨¢tomos con carga el¨¦ctrica a trav¨¦s de las membranas de las c¨¦lulas que forman los seres vivos. Hace casi 40 a?os, dos treinta?eros alemanes ¡ªapasionados por la ciencia b¨¢sica, por el mero hecho de saber por saber¡ª decidieron investigar estos mensajes el¨¦ctricos. Y desarrollaron un nuevo m¨¦todo para medir esas ¨ªnfimas corrientes que permiti¨® detectar las puertas de la c¨¦lula: los canales i¨®nicos, unas mol¨¦culas en la membrana celular que permiten el paso de los ¨¢tomos cargados. En 1991, aquellos dos j¨®venes, Erwin Neher y Bert Sakmann, ganaron el premio Nobel de Medicina por este descubrimiento trascendental. Su curiosidad acab¨® salvando miles de vidas.

Los medicamentos que act¨²an sobre canales i¨®nicos, descubiertos por Neher, tienen unas ventas de 10.000 millones de euros al a?o

¡°La investigaci¨®n b¨¢sica es lo que estoy haciendo cuando no s¨¦ lo que estoy haciendo", dice una frase atribuida al ingeniero Wernher von Braun, padre del programa espacial que llev¨® al ser humano a la Luna. Erwin Neher, nacido en Landsberg (Alemania) en 1944, tampoco sab¨ªa lo que estaba haciendo. Cuatro d¨¦cadas despu¨¦s, s¨ª lo sabe. Su nuevo m¨¦todo permiti¨® identificar puertas celulares que se convirtieron en objetivos para desarrollar f¨¢rmacos. La memantina, uno de los medicamentos m¨¢s usados para tratar los s¨ªntomas del alzh¨¦imer, act¨²a sobre un canal i¨®nico vinculado a las conexiones neuronales. Varias drogas alivian el dolor cr¨®nico con la misma estrategia. Y uno de los f¨¢rmacos m¨¢s caros del mundo, Kalydeco, con un coste de m¨¢s de 200.000 euros por paciente al a?o, frena la fibrosis qu¨ªstica en un peque?o porcentaje de los ni?os enfermos, gracias a los canales i¨®nicos. Sin estos comprimidos, la patolog¨ªa provoca la acumulaci¨®n de moco espeso en los pulmones y suele acabar con una muerte prematura de los pacientes.

Neher, investigador de la Sociedad Max Planck, apura un gin-tonic mientras enumera ejemplos de f¨¢rmacos surgidos gracias a sus investigaciones, uno tras otro. ¡°Me siento muy orgulloso¡±, reconoce. Se calcula que el 13% de todos los medicamentos comercializados act¨²an sobre canales i¨®nicos, con unas ventas de m¨¢s de 10.000 millones de euros al a?o. El biof¨ªsico alem¨¢n, de paso por Valencia para participar como jurado en los Premios Rey Jaime I, sonr¨ªe y explica por qu¨¦ es necesario invertir m¨¢s dinero en investigaci¨®n b¨¢sica. En saber por saber.

Pregunta. Usted es un ejemplo de que la investigaci¨®n b¨¢sica es esencial, aunque hay pol¨ªticos, por ejemplo en Espa?a, que parecen no entenderlo. ?Qu¨¦ le dir¨ªa a estos pol¨ªticos?

Respuesta. Es una lucha constante. Como investigadores sabemos que para tratar ciertas enfermedades neurol¨®gicas sabemos demasiado poco. Necesitamos investigaci¨®n b¨¢sica para entender mejor lo que ocurre. Cuando tengamos nuevas ideas, las aplicaciones y los tratamientos llegar¨¢n, pero muy a menudo 20 o 30 a?os m¨¢s tarde. Nuestro caso es un ejemplo. Cuando hicimos nuestros descubrimientos m¨¢s importantes, a finales de la d¨¦cada de 1970, pasaron entre 10 y 20 a?os hasta que llegaron las aplicaciones y el conocimiento avanz¨® lo suficiente como para ser ¨²til para los m¨¦dicos.

"Estoy convencido de que los nuevos f¨¢rmacos resolver¨¢n el problema y el c¨¢ncer ser¨¢ curable"

P. La industria farmac¨¦utica afirma que para desarrollar un f¨¢rmaco se necesitan unos 1.000 millones de euros. ?Qu¨¦ opina?

R. S¨ª lo creo, aunque no soy un experto. Si haces un descubrimiento original, tienes que probarlo. Y los ensayos cl¨ªnicos requieren decenas de millones por todos los requerimientos necesarios para que se apruebe un f¨¢rmaco.

P. ?Qu¨¦ piensa cuando ve que multitud de empresas han utilizado su t¨¦cnica para generar f¨¢rmacos, venderlos y ganar mucho dinero?

R. El f¨¢rmaco contra la fibrosis qu¨ªstica, Kalydeco, tiene un precio de cientos de miles de euros. Los investigadores que desarrollaron la mol¨¦cula se quejaron amargamente porque pensaron que es muy caro. La empresa argument¨® que invirtieron mucho dinero y solo pueden vender unos pocos tratamientos, porque su efecto es espec¨ªfico en un peque?o porcentaje de pacientes. Sabemos que el 90% o m¨¢s de los f¨¢rmacos que llegan a probarse en ensayos cl¨ªnicos fracasan, as¨ª que las empresas no solo tienen que recuperar la inversi¨®n de un ensayo cl¨ªnico concreto, sino de otros que fracasan. Y tiene que recuperar el dinero en 20 a?os, porque luego ese f¨¢rmaco est¨¢ libre de patente y lo puede producir cualquiera. Las compa?¨ªas farmac¨¦uticas tienen que pedir ese precio, a menos que los Gobiernos lleguen y paguen por todo este desarrollo de f¨¢rmacos.

P. ?Cree que ser¨ªa una soluci¨®n que los Gobiernos asumieran el desarrollo de f¨¢rmacos?

R. Probablemente no, porque ser¨ªa poco flexible. En el desarrollo de f¨¢rmacos necesitas avanzar r¨¢pido.

"Los acuerdos entre la industria y los Gobiernos son el futuro, porque ofrecen seguridad a las empresas"

P. Ahora hay un enorme problema sobre la mesa: el precio de los nuevos f¨¢rmacos contra el c¨¢ncer.

R. Estoy bastante convencido de que estos nuevos f¨¢rmacos finalmente resolver¨¢n el problema ¡ªen el sentido de que el c¨¢ncer ser¨¢ curable¡ª pero ser¨¢n muy caros. Los f¨¢rmacos convencionales son mol¨¦culas que se pueden sintetizar con qu¨ªmica, pero los nuevos f¨¢rmacos antic¨¢ncer son muy espec¨ªficos [elaborados de manera personal para cada enfermo] y muy probablemente solo funcionar¨¢n en combinaci¨®n con otros, porque los tumores tienen un gran potencial para evitar la acci¨®n de los f¨¢rmacos mediante mutaciones. Uno tiene que mirar qu¨¦ pasa con ese c¨¢ncer concreto y secuenciar su genoma, posiblemente varias veces, porque aparecen nuevos clones. Produces un f¨¢rmaco contra un tumor con una cierta marca molecular y matas la mayor parte pero, si algunas c¨¦lulas mutan y crecen con otra marca molecular, tienes que volver a secuenciar el genoma y probar con otro f¨¢rmaco. Y si cada uno de estos f¨¢rmacos cuesta 100.000 euros el coste sube tremendamente.

P. ?Cu¨¢l es la soluci¨®n para que los tratamientos sean accesibles para todos?

R. Volvamos al ejemplo de Kalydeco. La empresa [la estadounidense Vertex Pharmaceuticals], que cobra cientos de miles de euros por cada tratamiento, negoci¨® con el Gobierno de Canad¨¢ para que pagara una cierta suma de dinero y todos los pacientes en el pa¨ªs tuvieran acceso al f¨¢rmaco. Habr¨¢ entre 20 y 50 pacientes en Canad¨¢ que se pueden beneficiar. Probablemente, acuerdos como este entre la industria y los Gobiernos son el futuro, porque ofrecen seguridad a las empresas. Tenemos que entender que desarrollar f¨¢rmacos es un esfuerzo muy caro, con muchos fracasos. Y la gente quiere tener una cura, claro.

"Estoy bastante seguro de que al final tendremos una cura para el alzh¨¦imer o, al menos, una protecci¨®n"

P. Usted conoci¨® a su esposa, Eva-Maria Ruhr, en el laboratorio y tienen cinco hijos. Son dos cient¨ªficos del mismo laboratorio, pero sus vidas han sido muy diferentes. Usted mismo lo dijo al ganar el premio Nobel: ¡°Mi esposa abandon¨® su propia carrera cient¨ªfica y me brind¨® un apoyo constante para beneficio de mi investigaci¨®n¡±.

R. Los dos somos cient¨ªficos. Si un cient¨ªfico quiere tener ¨¦xito, tiene que invertir mucho tiempo. Mi mujer es un poco m¨¢s joven que yo [seis a?os menos] as¨ª que, de alguna manera, yo ten¨ªa un poco de ventaja. Cuando tuvimos hijos, estaba claro que los primeros dos o tres a?os ten¨ªamos que cuidarlos, pero la carga fue sobre todo para mi esposa. En ese tiempo, no hab¨ªa muchas instalaciones para dejarlos. Y mi esposa se dio cuenta de que ella no pod¨ªa pasar tanto tiempo en el laboratorio como antes. El hecho de que no pudiera cuidar adecuadamente de los ni?os era insatisfactorio, as¨ª que tom¨® la decisi¨®n de dejar el laboratorio. Hablamos de ello. Ten¨ªamos dos posibilidades: o lo dejaba ella o lo dejaba yo. Pero por aquel entonces yo hab¨ªa avanzado mucho m¨¢s en la carrera cient¨ªfica, as¨ª que era m¨¢s o menos la ¨²nica opci¨®n. Por supuesto que fue dif¨ªcil, pero mi esposa volvi¨® con ¨¦xito al campo de la ciencia, no como una cient¨ªfica persiguiendo una investigaci¨®n propia, sino fundando una instituci¨®n que funciona como un laboratorio experimental para estudiantes de secundaria. Por ejemplo, llevan a cabo experimentos con CRISPR, en la vanguardia de la ciencia, algo que nunca podr¨ªan hacer en el colegio. Su trabajo es muy gratificante, as¨ª que digamos que as¨ª arreglamos el problema.

P. Ahora vivimos m¨¢s y cada vez m¨¢s gente sufre alzh¨¦imer. Por cada enfermo se necesitan varias personas m¨¢s j¨®venes dedicadas a su cuidado. ?Cree que se est¨¢ dedicando el suficiente dinero a investigar el alzh¨¦imer, teniendo en cuenta el riesgo para el futuro de la sociedad?

R. Estoy bastante seguro de que al final tendremos una cura o, al menos, una protecci¨®n: una medicaci¨®n o cambios de estilo de vida que prevengan esto. Pero, como ocurre siempre, no sabemos qu¨¦ vamos a descubrir ni cu¨¢ndo. La investigaci¨®n del alzh¨¦imer est¨¢ bastante bien financiada, porque los pol¨ªticos est¨¢n muy interesados en tener una cura. Lo que creo que habr¨ªa que financiar m¨¢s es la investigaci¨®n b¨¢sica sobre los mecanismos con los que funciona el cerebro. Para poder reparar algo necesitas saber c¨®mo funciona.