Tuberculosis: El pediatra que venci¨® a la burocracia para importar un medicamento de la India

Ton Noguera, pediatra del hospital Sant Joan de D¨¦u de Barcelona, se enfrent¨® al sistema durante cinco a?os para endulzar el remedio para sus pacientes. Coordinador de la unidad de tuberculosis infantil, detect¨® que los ni?os con esta enfermedad aborrec¨ªan su medicaci¨®n, basada mayoritariamente en un c¨®ctel de hasta cuatro f¨¢rmacos con un sabor desagradable que deb¨ªan tomarse cada d¨ªa en ayunas durante un largo periodo. ¡°La mayor¨ªa de estos f¨¢rmacos solo est¨¢n disponibles en comprimidos y los padres tienen que molerlos y mezclarlos con agua¡±, explica. Los pacientes m¨¢s peque?os se quejaban de la incomodidad del tratamiento y algunas familias admit¨ªan el cansancio por batallar cada d¨ªa con sus hijos.

Busc¨® una alternativa y la encontr¨® lejos. En la India. Una compa?¨ªa farmac¨¦utica comercializaba un comprimido dispersable de dosis fija (CDFp) que concentra todos los f¨¢rmacos y que, una vez disuelto en agua, ten¨ªa un sabor afrutado. ¡°Parece que no, pero minimizar el proceso de preparaci¨®n en casa y mejorar el sabor influye mucho¡±, clarifica Noguera. El problema era que esta formulaci¨®n no estaba disponible ni en Europa ni en los Estados Unidos, y conseguir su distribuci¨®n no era f¨¢cil por los requisitos que establecen las agencias de medicamentos: ¡°Exigen unas cuestiones que no est¨¢n vinculadas ni en la seguridad ni en la eficacia del f¨¢rmaco, sino en cuestiones t¨¦cnicas, como un embalaje y una ficha t¨¦cnica individuales para cada pa¨ªs europeo. Y como que la tuberculosis es muy poco frecuente en Europa, a la farmac¨¦utica no le sale a cuenta¡±. En Catalu?a, seg¨²n los ¨²ltimos datos p¨²blicos, la tasa de infecci¨®n es de alrededor de 10,5 casos por cada 100.000 habitantes, cifra que desciende a la mitad en los casos pedi¨¢tricos. Casi 11 millones de personas se infectaron en el mundo, seg¨²n la Organizaci¨®n Mundial de la Salud (OMS).

?Por qu¨¦ es tan importante para los pediatras garantizar un medicamento agradable? ¡°La diferencia entre la adherencia a dos medicamentos con la misma composici¨®n pero diferente presentaci¨®n puede ser enorme¡±, responde Cristina Calvo, presidenta de la Sociedad Espa?ola de Infectolog¨ªa Pedi¨¢trica (SEIP). La adherencia es el cumplimiento de un tratamiento y tomar la medicaci¨®n de acuerdo con las dosis establecidas. En el caso de los ni?os, un sabor desagradable puede echar por tierra cualquier plan, como ocurre contra la tuberculosis. ¡°Rechazan el tratamiento. Estamos hablando de dar a un beb¨¦ pastillas machacadas con un sabor horrible. Hemos llegado a tener a una ni?a con una tuberculosis multiresistente un a?o con una sonda nasog¨¢strica para darle la medicaci¨®n¡±, se?ala la responsable.

Noguera movi¨® todas las ramas del ¨¢rbol. Contact¨® en 2018 con la farmac¨¦utica MacLeods para importar el modelo deseado a Europa, pero la compa?¨ªa lo descart¨®. El Programa de Precalificaci¨®n de los medicamentos de la OMS requer¨ªa presentar un estudio y avanzar en cuestiones de distribuci¨®n, y ¡°no les era rentable¡±, recuerda el pediatra. M¨¢s tarde pidi¨® a la Agencia Espa?ola del Medicamento su ¡°uso compasivo¡±, una v¨ªa en la que se autoriza su utilizaci¨®n para pacientes concretos a pesar de no contar con una ficha t¨¦cnica habilitada, pero que no permite la venta reglada del medicamento. La pandemia limit¨® los avances, pero a las pretensiones de Noguera se unieron cinco sociedades cient¨ªficas a trav¨¦s de un manifiesto. ¡°Solicitamos a las autoridades sanitarias que faciliten los tr¨¢mites para la importaci¨®n de los CDFp. En Espa?a, las presentaciones farmac¨¦uticas son inapropiadas para la edad pedi¨¢trica¡±, reclamaron.

Finalmente lo logr¨®. La Agencia del Medicamento autoriza desde el pasado mes de agosto la medicaci¨®n deseada como ¡°uso de medicaci¨®n extranjera¡±. Los comprimidos llegan en dos o tres d¨ªas y se dispensan gratuitamente a las familias. ¡°Cost¨®, pero es un antes y un despu¨¦s para los ni?os enfermos de tuberculosis¡±, celebra Noguera, que atiende a unos 50 ni?os afectados al a?o en Sant Joan de D¨¦u.

La iniciativa ha generado el inter¨¦s de otras organizaciones como M¨¦dicos Sin Fronteras para replicar el modelo en otros pa¨ªses ante la dificultad de conseguir la aprobaci¨®n de las grandes Agencias o de que una compa?¨ªa farmac¨¦utica se interesa en su comercializaci¨®n. ¡°Cuesta mucho m¨¢s encontrar fondos para la investigaci¨®n farmac¨¦utica en el sector pedi¨¢trico que en el adulto¡±, lamenta Calvo. ¡°El n¨²mero de pacientes involucrados siempre es peque?o y no es rentable. Se lleva a?os tratando de incentivar esta elaboraci¨®n y estos estudios con los planes pedi¨¢tricos de investigaci¨®n de medicamentos, pero por desgracia los avances son muy lentos¡±. Noguera, tras cinco a?os, consigui¨® lo que parec¨ªa imposible.

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