M¨¢s y mejores antitumorales infantiles

El c¨¢ncer infantil cuenta a su favor con una incidencia minoritaria y unas tasas de supervivencia notables. Pero tambi¨¦n presenta algunos puntos negros. Por ejemplo, la escasez de nuevos medicamentos (apenas hay f¨¢rmacos personalizados adaptados a la biolog¨ªa del tumor, los de la era post quimioter¨¢pica) o las dificultades a la hora de desarrollarlos. La unidad de investigaci¨®n Cl¨ªnica para ensayos cl¨ªnicos del hospital del hospital Ni?o Jes¨²s de Madrid es una de las ¨²ltimas iniciativas surgidas en Espa?a para fomentar la producci¨®n e introducci¨®n de nuevas terapias contra el c¨¢ncer infantil. Adem¨¢s de sumar esfuerzos con otros centros que tambi¨¦n trabajan en este sentido ¡ªcomo el hospital La Fe de Valencia o Vall d'Hebron de Barcelona¡ª, esta unidad presenta un perfil distinto al haberse puesto en marcha junto a una entidad netamente investigadora como es el Centro Nacional de Investigaciones Oncol¨®gicas (CNIO) y estar dedicada de forma monogr¨¢fica al c¨¢ncer pedi¨¢trico, como destacan desde el centro sanitario.

¡°Una vez agotadas las l¨ªneas de tratamiento protocolizado, si la enfermedad no remite, podemos ofrecer m¨¢s alternativas gracias a los ensayos cl¨ªnicos y facilitar la b¨²squeda de nuevas terapias en colaboraci¨®n con investigadores nacionales e internacionales¡±, comenta Lucas Moreno, m¨¦dico del CNIO y coordinador de la unidad.

De cada 200 tumores que se diagnostican en Espa?a, solo uno es pedi¨¢trico (hay entre 1.000 y 1.300 casos anuales). Afortunadamente, tres de cada cuatro afectados por este tipo de tumores se curan. Desde la d¨¦cada de 1980 hasta finales del siglo pasado, la tasa de superaci¨®n de la enfermedad (sin rastro a los cinco a?os) creci¨® espectacularmente pasando del 54% a algo m¨¢s del 75% actual.

Este es el lado m¨¢s esperanzador de la enfermedad. La otra cara de la moneda es el estancamiento que se ha producido desde el a?o 2000 en el ¨ªndice de supervivencia en los tumores infantiles o los problemas que dan algunas neoplasias, como los neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados, adem¨¢s de algunos tumores cerebrales o leucemias reincidentes, que presentan ¨ªndices de supervivencia inferiores al 40%.

La baja incidencia de la enfermedad juega en contra de la b¨²squeda de nuevos tratamientos, un terreno que tradicionalmente no ha despertado un especial inter¨¦s comercial en la industria. Mientras existe un verdadero esfuerzo en la investigaci¨®n de terapias personalizadas y de b¨²squeda de dianas moleculares en adultos para combatir el c¨¢ncer de pulm¨®n, mama o colon ¡ªcon millones de pacientes en el mundo¡ª, no sucede lo mismo en el caso de los tumores infantiles. ¡°En aplicaciones de medicina personalizada, los ni?os van kil¨®metros por detr¨¢s de los ni?os¡±, destaca Moreno. ¡°Hay una gran necesidad de ensayos cl¨ªnicos de nuevos medicamentos para mejorar las tasas de curaci¨®n de los c¨¢nceres pedi¨¢tricos de alto riesgo¡±.

A ello hab¨ªa que sumar que los menores apenas participaban en unos ensayos cl¨ªnicos de medicamentos en desarrollo que no sol¨ªan estar destinados a ellos. Una vez aprobados, lo m¨¢s com¨²n era adaptar la dosis en funci¨®n de caracter¨ªsticas como, por ejemplo, el peso, sin conocer al detalle c¨®mo funcionaban los mecanismos de acci¨®n o absorci¨®n del principio activo en los peque?os.

Esto cambi¨® en 2007, cuando entr¨® en vigor una normativa europea ¡ªantes lo hicieron los Estados Unidos¡ª que ofrece ventajas a los laboratorios que someten el medicamento en desarrollo a un programa de ensayos cl¨ªnicos para comprobar su eficacia y seguridad en poblaci¨®n infantil. ¡°B¨¢sicamente extiende el plazo de la patente adem¨¢s de algunas ventajas econ¨®micas¡±, apunta Luis Madero, jefe del servicio de onco-hematolog¨ªa del hospital Ni?o Jes¨²s. El objetivo de esta medida era potenciar la investigaci¨®n en menores, y parece que est¨¢ surtiendo efecto. ¡°Las compa?¨ªas est¨¢n entrando en este campo¡±, a?ade Madero.¡°Ha costado que echaran a andar, pero poco a poco hay m¨¢s ensayos de nuevos medicamentos disponibles para evaluar sus posibles efectos en ni?os¡±, a?ade Moreno. En estos momentos, en el Ni?o Jes¨²s hay 13 ensayos en marcha centrados en el tratamiento del neuroblastoma, meduloblastoma, sarcomas ¨®seos y de partes blandas. ¡°Y confiamos en tener un aumento significativo en los pr¨®ximos a?os¡±, a?ade el coordinador de la unidad. La idea es lograr que recalen en Espa?a todos los ensayos que la industria ponga en marcha relacionados con medicamentos que puedan tener una traslaci¨®n en pacientes pedi¨¢tricos afectados por patolog¨ªas con recursos terap¨¦uticos limitados.

Tradicionalmente, las terapias en menores han sido de adultos adaptadas

No es f¨¢cil entre en el restringido circuito de hospitales que practican este tipo de ensayos en menores, en especial en las primeras fases, cuando se analiza por vez primera la seguridad del f¨¢rmaco o los primeros datos de su acci¨®n terap¨¦utica. ¡°Habr¨¢ unos 30 o 40 hospitales en Europa que participan estos ensayos¡±. La unidad del Ni?o Jes¨²s cuenta con la acreditaci¨®n que concede el consorcio europeo Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC), que supervisa en todo el continente la calidad que ofrecen los centros para para ofrecer esta clase de tratamientos.

¡°El desarrollo de estudios cl¨ªnicos con y para ni?os permitir¨¢ formular medicamentos adecuados a ellos, mejores y m¨¢s seguros, as¨ª como identificar la dosis adecuada y eficaz, y evitar efectos nocivos o tratamientos insuficientes¡±, a?ade Madero.