Novartis pide a la sanidad p¨²blica casi dos millones de euros por cada dosis de Zolgensma, medicamento contra la atrofia muscular espinal

La farmac¨¦utica suiza Novartis y el Ministerio de Sanidad negocian desde principios de a?o la financiaci¨®n p¨²blica de un innovador medicamento para tratar la atrofia muscular espinal, una rara dolencia gen¨¦tica que impide el desarrollo motor de los reci¨¦n nacidos y que en las formas m¨¢s graves reduce su esperanza de vida a apenas dos a?os. Se trata del Zolgensma, una terapia g¨¦nica que ha sido calificada como ¡°el f¨¢rmaco m¨¢s caro del mundo¡±, por el que la compa?¨ªa pide un precio de partida de 1,95 millones de euros por una sola inyecci¨®n intravenosa.

La causa de la enfermedad es un gen defectuoso que impide al organismo producir una prote¨ªna que protege a las neuronas motoras, responsables de la fuerza muscular que permite erguirse, caminar, respirar, tragar y otras funciones vitales. Sin estas prote¨ªnas, las neuronas mueren y los ni?os no logran desarrollarse de forma aut¨®noma. ¡°El medicamento se administra con una sola inyecci¨®n intravenosa que introduce el gen y hace posible que el organismo palie esta carencia¡±, explica Vicente Arocas, de la Sociedad Espa?ola de Farmacia Hospitalaria (SEFH). Cada a?o nacen entre 30 y 40 ni?os con atrofia muscular espinal en Espa?a ¨Ces por tanto una enfermedad rara¨C y es importante que reciban el tratamiento de forma precoz, ya que una vez desarrollados los s¨ªntomas m¨¢s importantes es pr¨¢cticamente imposible revertirlos.

El Zolgensma supone una mejora terap¨¦utica sustancial, ya que las opciones de tratamiento disponibles son muy limitadas y el f¨¢rmaco aumenta de forma notable el desarrollo y la supervivencia de los pacientes, seg¨²n los ensayos aportados por Novartis a los organismos reguladores. Arocas recuerda, sin embargo, que a¨²n quedan cuestiones por resolver: ¡°A diferencia de los CAR-T, que pueden curar algunos tipos de c¨¢ncer hematol¨®gico en un plazo de 12 o 18 meses, esta es una enfermedad cr¨®nica en la que el ni?o va evolucionando y debemos ir comprobando que la eficacia esperada se cumple¡±.

La Agencia Europea del Medicamento aprob¨® el f¨¢rmaco en marzo de 2020. Lo hizo mediante una ¡°autorizaci¨®n condicional¡±, v¨ªa que permite una llegada m¨¢s r¨¢pida de los tratamientos innovadores a los sistemas sanitarios, pero que tambi¨¦n ¡°exige a las compa?¨ªas aportar informaci¨®n adicional sobre los beneficios y riesgos¡± observados a medida que m¨¢s pacientes los reciben.

El Zolgensma es el ¨²ltimo ejemplo de medicamento puntero que permite hacer frente con esperanza a enfermedades hasta ahora incurables, pero que cada vez son m¨¢s caros. Esto ha disparado la preocupaci¨®n por la sostenibilidad de los sistemas sanitarios y puesto el foco en las pol¨ªticas de precios de la industria farmac¨¦utica. Sanidad ha acordado en los dos ¨²ltimos a?os financiar tratamientos como los CAR-T Kymriah y Yescarta (320.000 euros), Luxturna (indicado para la p¨¦rdida de visi¨®n, 345.000 euros) y Spinraza (tambi¨¦n contra la atrofia muscular espinal, a 70.000 euros el vial).

En todos los casos, Sanidad ha impuesto mecanismos que buscan compatibilizar la incorporaci¨®n al sistema de los tratamientos m¨¢s innovadores con el control de una factura farmac¨¦utica que amenaza con desbordarse ante la prevista llegada de nuevos f¨¢rmacos de estas caracter¨ªsticas en los pr¨®ximos a?os. Uno de ellos es el de pago por resultados, en el que la retribuci¨®n a la farmac¨¦utica se fracciona y la sanidad p¨²blica realiza los sucesivos abonos solo si los pacientes experimentan una mejor¨ªa. Otro es el llamado techo de gasto, que fija un importe m¨¢ximo a pagar seg¨²n una estimaci¨®n del n¨²mero de pacientes que recibir¨¢n el tratamiento.

¡°Son f¨®rmulas adecuadas si tenemos en cuenta que el momento de introducir un nuevo medicamento es el de mayor incertidumbre sobre su efectividad¡±, explica Juan Oliva, profesor de Econom¨ªa de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha. ¡°Es cuando solo se dispone de la informaci¨®n de los ensayos, pero a¨²n no se sabe si se cumplir¨¢n en la vida real¡±.

Este sistema, sin embargo, no est¨¢ libre de otros problemas, a?ade Oliva. ¡°Estos acuerdos son usados por muchos pa¨ªses de la OCDE [Organizaci¨®n para la Cooperaci¨®n y el Desarrollo Econ¨®micos], pero tienen el inconveniente de que siempre acaban con acuerdos confidenciales. Esto impide que la experiencia acumulada por cada gobierno pueda ser compartida. Con procedimientos tan opacos no es posible aprender unos de otros, ni saber qu¨¦ est¨¢ funcionando mejor¡±.

Francesc Puigvent¨®s, de la Asociaci¨®n para la Defensa de la Sanidad P¨²blica de las Islas Baleares y con d¨¦cadas de experiencia en la farmacia hospitalaria, critica que los precios de los nuevos f¨¢rmacos ¡°ya no tienen relaci¨®n con los costes de investigaci¨®n y producci¨®n, que las compa?¨ªas mantienen en secreto¡±. ¡°En realidad, las farmac¨¦uticas muchas veces analizan cu¨¢nto puede estar dispuesto a pagar cada sistema sanitario, fijan de partida un precio oficial elevado y luego pueden ir rebaj¨¢ndolo un poco seg¨²n el pa¨ªs, aunque esto no lo sabemos porque todo es confidencial¡±, a?ade.

En Espa?a, tres fuentes del sector coinciden en apuntar que los descuentos logrados por la sanidad p¨²blica ¡°sobre el precio oficial solicitado por la compa?¨ªa pueden oscilar entre el 10% y el 20%¡±, aunque lo cierto es que la opacidad de los contratos impide contrastar estas valoraciones.

Novartis defiende el precio del Zolgensma: ¡°M¨¢s all¨¢ de lo que supone a corto plazo financiar un medicamento innovador, los recursos que el Estado dedica a su financiaci¨®n constituyen una inversi¨®n a medio y largo plazo que genera un retorno mayor para el paciente y para la sociedad en su conjunto, tanto en t¨¦rminos de aumento de la esperanza de vida y de la calidad de los a?os vividos como en ahorro de otros recursos sanitarios derivados de la utilizaci¨®n de estos nuevos f¨¢rmacos¡±.

Las negociaciones sobre el Zolgensma en Espa?a parec¨ªan encarriladas en abril, cuando la Comisi¨®n Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ¨Den la que tambi¨¦n participan las comunidades aut¨®nomas¨D dio luz verde a su financiaci¨®n con varias condiciones para mitigar su impacto en las cuentas p¨²blicas, una de ellas el modelo de ¡°pago por resultados¡±.

La propuesta de financiaci¨®n aprobada en abril preve¨ªa varios hitos que el tratamiento deb¨ªa lograr a los 18, 30, 42, 54 y 66 meses de la administraci¨®n del f¨¢rmaco, como que los ni?os fueran capaces de mantenerse sentados, caminar, respirar y alimentarse de forma aut¨®noma. Tambi¨¦n contemplaba una ¡°revisi¨®n anual de las ventas y precios¡± para proceder a una rebaja ¡°si se superan las previsiones de la compa?¨ªa¡±. Pero Novartis no ha aceptado estas condiciones y ha presentado alegaciones. Las negociaciones siguen ahora en marcha sin que hayan trascendido m¨¢s detalles.

¡°El procedimiento de financiaci¨®n de Zolgensma se encuentra a¨²n en curso¡±, responde por escrito un portavoz de Novartis. ¡°Es un expediente que se llevar¨¢ a la Comisi¨®n y hasta que no se celebre no podemos avanzar m¨¢s datos¡±, responde por su parte un portavoz de Sanidad. Las pr¨®ximas reuniones de la CIPM est¨¢n previstas para el 28 de octubre y el 25 de noviembre.

Acuerdo cercano

Fuentes del sector afirman que ¡°el acuerdo est¨¢ cercano¡± y conf¨ªan en que en estos dos meses ¡°se pueda incorporar sin m¨¢s retrasos el Zolgensma a la sanidad p¨²blica¡±. Mientras, explican estas fuentes, ¡°dos ni?os, uno de ellos en Baleares, ya han recibido el tratamiento por la v¨ªa de medicamentos en situaciones especiales¡±, una f¨®rmula que permite a la sanidad p¨²blica acceder a f¨¢rmacos a¨²n no financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).

Novartis explica que a¨²n es pronto para conocer los resultados terap¨¦uticos de sus dos primeros pacientes en Espa?a: ¡°Los tratamientos se han administrado hace aproximadamente un mes y est¨¢n pendientes de evaluaci¨®n completa por sus m¨¦dicos¡±.

Estos dos casos, sin embargo, est¨¢n lejos de las previsiones realizadas sobre cu¨¢ntos beb¨¦s podr¨ªan beneficiarse del Zolgensma. Seg¨²n Novartis, ¡°cada a?o nacen en Espa?a unos 36 ni?os con atrofia muscular espinal, siendo unos 18 los que presentan el fenotipo 1 que es el de mayor gravedad y con peor pron¨®stico si no se trata¡±.

Esta estimaci¨®n es similar a la realizada por el grupo de trabajo G¨¦nesis, de la SEFH. ¡°Nuestros c¨¢lculos son que para el tipo 1 habr¨ªa entre 18 y 22 ni?os al a?o. El segundo tipo de pacientes para los que el medicamento est¨¢ indicado, a¨²n sin s¨ªntomas pero cuyo diagn¨®stico puede lograrse porque un hermano s¨ª los tiene, ser¨ªan unos 14¡å, explica Vicente Arocas.

Las familias afectadas esperan ansiosas a que se resuelva la situaci¨®n. Menc¨ªa de Lemus, madre de dos ni?os con la enfermedad y presidenta de la Fundaci¨®n Atrofia Muscular Espinal (Fundame), califica de ¡°desorbitado¡± el precio fijado por Novartis, pero tambi¨¦n se muestra cr¨ªtica con la posici¨®n de Sanidad. ¡°El ministerio mantiene unos criterios de acceso al f¨¢rmaco m¨¢s restrictivos que los de la Agencia Europea del Medicamento. Y en el programa de pago por resultados exige una mejora que en algunos casos va m¨¢s all¨¢ de lo obtenido en los ensayos. El riesgo es que se queden fuera unos ni?os con una necesidad dram¨¢tica de terapias y que sin un buen acuerdo no van a recibirla¡±, lamenta.