Estados Unidos aprueba el f¨¢rmaco contra el alzh¨¦imer de Biogen y Eisai

La Administraci¨®n de Alimentaci¨®n y Medicamentos de Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en ingl¨¦s) ha aprobado el medicamento lecanemab, el f¨¢rmaco contra el alzh¨¦imer desarrollado por la farmac¨¦utica estadounidense Biogen y la japonesa Eisai, para pacientes en las etapas m¨¢s tempranas de la enfermedad, seg¨²n ha anunciado la agencia este viernes en un comunicado. El alzh¨¦imer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que destruye lentamente la memoria y la capacidad de pensar y, con el tiempo, la capacidad de realizar tareas sencillas. Afecta a unos 50 millones de personas en todo el mundo.

El producto, que se vender¨¢ bajo la marca Leqembi, pertenece a un tipo de tratamientos que pretende frenar el avance de las enfermedades neurodegenerativas mediante la eliminaci¨®n de grumos pegajosos de la prote¨ªna cerebral t¨®xica llamada beta amiloide. La mayor parte de los f¨¢rmacos experimentales que hab¨ªan intentado este enfoque hab¨ªa fracasado. El efecto del f¨¢rmaco aprobado es frenar solo ligeramente el deterioro cognitivo, en ning¨²n caso curar la enfermedad. Este es el segundo medicamento que se aprueba contra el alzh¨¦imer en casi dos d¨¦cadas, aunque el primero acab¨® siendo un fracaso.

Pese a tratarse del f¨¢rmaco m¨¢s prometedor contra el alzh¨¦imer que se ha desarrollado en las ¨²ltimas d¨¦cadas, el desarrollo del lecanemab ha estado rodeado de incertidumbre y pol¨¦mica. Los resultados de un ensayo con m¨¢s de 1.700 personas, presentado el pasado mes de noviembre, confirmaron que el lecanemab reduce el deterioro cognitivo un 27%. Pero un d¨ªa antes de la presentaci¨®n se supo que dos de los pacientes que participaron en el ensayo murieron por hemorragias cerebrales, aunque a¨²n no se ha demostrado si fueron causadas por el f¨¢rmaco.

En las dudas ha pesado que ambas compa?¨ªas lograron la aprobaci¨®n en 2021 de otro compuesto contra el alzh¨¦imer (el aducanumab, comercializado como Aduhelm) a pesar de que los resultados de los ensayos no fueron concluyentes. La FDA aprob¨® aquel medicamento en contra del criterio de su grupo de expertos, algunos de los cuales dimitieron como protesta. La Agencia Europea del Medicamento rechaz¨® la solicitud de autorizaci¨®n.

Un a?o despu¨¦s de la aprobaci¨®n por la FDA, Aduhelm result¨® un fracas¨® cl¨ªnico y comercial, defraudando las esperanzas de hacer frente a la enfermedad. Biogen anunci¨® que abandonaba su comercializaci¨®n en mayo. Aduhelm era el primer f¨¢rmaco contra el alzh¨¦imer aprobado en casi dos d¨¦cadas y costaba 56.000 d¨®lares por paciente al a?o.

El acceso inicial al nuevo f¨¢rmaco depender¨¢ en gran medida de las decisiones que tome sobre su financiaci¨®n Medicare, el seguro p¨²blico que cubre, principalmente, a los mayores de 65 a?os, franja de poblaci¨®n en la que se encuentra la inmensa mayor parte de pacientes susceptibles de utilizar el nuevo medicamento. Eisai ha fijado un precio de 26.500 d¨®lares anuales para el tratamiento, un precio elevado para un efecto modesto, que puede ser incluso dif¨ªcil de apreciar para los pacientes y sus cuidadores.

La aprobaci¨®n del f¨¢rmaco llega tres meses y medio despu¨¦s de que Biogen y Eisai anunciaran que lecanemab hab¨ªa mostrado en ensayos cl¨ªnicos que frena el deterioro cognitivo producido por el alzh¨¦imer. Las dos compa?¨ªas ya explicaron entonces que los organismos reguladores de Estados Unidos estaban revisando el medicamento en el marco de una v¨ªa especial de aprobaci¨®n acelerada. Tambi¨¦n dijeron entonces que tratar¨¢n de conseguir las autorizaciones para su comercializaci¨®n en Europa y Jap¨®n para finales del primer trimestre de 2023. Tras el anuncio de finales de septiembre, las acciones de Biogen y Esai se dispararon en Bolsa.

Seg¨²n explica ahora la FDA, los investigadores evaluaron la eficacia de Leqembi en un estudio doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de b¨²squeda de dosis en 856 pacientes con enfermedad de Alzheimer. El tratamiento se inici¨® en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve en estadio de enfermedad y presencia confirmada de patolog¨ªa beta amiloide. Los pacientes que recibieron el tratamiento experimentaron una reducci¨®n significativa de la placa beta amiloide en funci¨®n de la dosis y del tiempo.

¡°La enfermedad de Alzheimer incapacita inconmensurablemente la vida de quienes la padecen y tiene efectos devastadores en sus seres queridos¡±, ha declarado Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluaci¨®n e Investigaci¨®n de Medicamentos de la FDA en el comunicado. ¡°Esta opci¨®n de tratamiento es la ¨²ltima terapia que se dirige y afecta al proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer, en lugar de tratar ¨²nicamente los s¨ªntomas de la enfermedad¡±, ha a?adido.

El etiquetado dejar¨¢ claro que el tratamiento con Leqembi debe iniciarse en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve, la poblaci¨®n en la que se estudi¨® el tratamiento en los ensayos cl¨ªnicos. El etiquetado tambi¨¦n indica que no existen datos de seguridad o eficacia sobre el inicio del tratamiento en estadios de la enfermedad anteriores o posteriores a los estudiados.