La ter¨¤pia g¨¨nica s¡¯incorpora a l¡¯arsenal contra el c¨¤ncer
La manipulaci¨® de l¡¯ADN aconsegueix controlar casos de mieloma m¨²ltiple en un primer assaig
La ter¨¤pia g¨¨nica s'incorpora als tractaments per a c¨¤ncers i altres malalties de la sang. ?s la primera aposta del congr¨¦s de la Societat Americana d'Hematoncologia (ASH) que dissabte va comen?ar a Orlando (Florida). La idea de manipular gens i introduir les c¨¨l¡¤lules canviades en els pacients ¨¦s antiga, ¡°de mitjans dels vuitanta¡±, com va dir George Daley, de l'Hospital Infantil de Boston, per¨° les complicacions sorgides (van ser famosos els casos de leuc¨¨mia en nens amb una immunodefici¨¨ncia greu, els anomenats nens bombolla, el 2003) han retardat la seva arribada a la pr¨¤ctica cl¨ªnica.
Dels assajos presentats a la primera sessi¨® del congr¨¦s, al qual EL PA?S acudeix convidat per Janssen, destaca el de James Kochenderfer, del Centre per la Investigaci¨® en C¨¤ncer dels Instituts Nacionals de Salut dels EUA (el Ministeri de Sanitat del pa¨ªs). En aquest treball, encara en les seves primeres fases, es va tractar 12 pacients amb mieloma m¨²ltiple, que ¨¦s la segona de les neopl¨¤sies hematol¨°giques en incid¨¨ncia (m¨¦s de 120.000 casos al m¨®n cada l'any), i la primera en mortalitat, amb una superviv¨¨ncia que no passa del 10% o el 15%. Dels voluntaris, un fa m¨¦s de tres mesos que no recau. La ter¨¤pia g¨¨nica, en aquest cas, modifica els limf¨°cits C extrets del mateix pacient perqu¨¨ generi un bloquejant (una prote?na anomenada CAR) d'un receptor clau en la recidiva del mieloma, el BCMA.
L'avantatge d'aquest assaig ¨¦s que la prote?na BCMA nom¨¦s es manifesta en c¨¨l¡¤lules plasm¨¤tiques i limf¨°cits B, que s¨®n els implicats en el mieloma, aix¨ª que bloquejar-la ¨¦s segur per al pacient ja que no s'interfereix en els processos en altres ¨°rgans, va dir Kochenderfer.
El mateix investigador va presentar dades d'altres assajos amb la mateixa base, com un a 20 pacients que havien recaigut despr¨¦s d'un trasplantament de medul¡¤la per tractar quatre malalties hematol¨°giques diferents. En els casos de leuc¨¨mia limfoc¨ªtica aguda, quatre dels cinc van aconseguir aturar la malaltia, tot i que dos van recaure despr¨¦s. En els cinc de leuc¨¨mia limfoc¨ªtica cr¨°nica, tres van aconseguir eliminar (totalment o parcialment) o aturar la malaltia. Els que van aconseguir una remissi¨® total (el m¨¦s semblant a una curaci¨®) o parcial ja fa tres i un any i mig que fan seguiment, respectivament; en els de limfoma de c¨¨l¡¤lula de mantell, quatre van aconseguir controls totals o parcials de la malaltia; en els de limfoma dif¨²s de c¨¨l¡¤lula B grans, ho van aconseguir quatre.
C¨¨l¡¤lules mare amb infinites filles
L'hematoncologia est¨¤, en aquests moments, al capdavant de l'¨²s d'innovacions. La primera immunoter¨¤pia aprovada (f¨¤rmacs perqu¨¨ siguin les defenses del pacient les que combatin el c¨¤ncer) va ser per al mieloma m¨²ltiple, el bortezomib. El mateix pot dir-se ara de la ter¨¤pia g¨¨nica ¨Cuna idea antiga que, fins ara, ha tingut molt pocs resultats pr¨¤ctics¨C i de les c¨¨l¡¤lules mare. El congr¨¦s de la Societat Americana d'Hematoncologia (ASH) ha mostrat tamb¨¦ millores en aquest sentit. Per exemple, Mortimer Poncz, de la Universitat de Pennsilv¨¤nia, ha presentat aven?os per obtenir plaquetes a partir d'aquest material biol¨°gic, en teoria inesgotable. Amb aix¨° es deixaria de dependre de les donacions de sang.
Una altra aproximaci¨® que combina c¨¨l¡¤lules mare i manipulaci¨® gen¨¨tica va ser exposada per David Russell, de la Universitat de Washington. En aquest cas es tracta de manipular les c¨¨l¡¤lules hematopo¨¨tiques (les mare de la sang) que s'implanten mitjan?ant trasplantament de medul¡¤la o cord¨® umbilical perqu¨¨ no expressin unes prote?nes, les HLA, que formen una esp¨¨cie d'identificador cel¡¤lular, ¨²nic per a cada persona, i s¨®n les claus del rebuig. Si s'aconseguissin unes c¨¨l¡¤lules sense aquest senyal, seria com el grup sanguini O-, un donant universal.
La ter¨¤pia g¨¨nica, en aquests 20 casos, era similar a l'aplicada en el cas del mieloma, per¨° es va provar en major varietat de malalties perqu¨¨ es tractava, en tots els casos, de prevenir un efecte advers molt perill¨®s: l'anomenada reacci¨® empelt contra hoste despr¨¦s del trasplantament, que es deu al fet que quan un pacient rep c¨¨l¡¤lules mare de medul¡¤la o cord¨® umbilical per regenerar el seu sistema generador de sang, l'hematopo¨¨tic, de vegades s¨®n les noves c¨¨l¡¤lules, m¨¦s robustes, les que ataquen les pr¨°pies del malalt, que han estat afeblides per la quimioter¨¤pia preparat¨°ria.
La idea d'introduir c¨¨l¡¤lules modificades gen¨¨ticament tamb¨¦ s'est¨¤ assajant en altres malalties de la sang que no s¨®n c¨¤ncers. Per exemple, un estudi presentat per Mark Walters, de l'Hospital Infantil Benioff d'Oakland (Calif¨°rnia), demostra que es pot introduir en els pacients un gen que produeix hemoglobina, amb la qual cosa es va evitar o va reduir que rebessin successives transfusions per compensar la falta d'hemoglobina deguda al defecte gen¨¨tic que presentaven. El mateix passa amb diversos tipus d'immunodefici¨¨ncia (s¨ªndrome de Wiskott-Aldridge, la immunodefici¨¨ncia combinada greu lligada al cromosoma X o SCID-X). Aquesta ¨²ltima ¨¦s un aven? important: els afectats s¨®n precisament els coneguts com a nens bombolla, i va ser el frac¨¤s en el primer intent de tractar-los el que va frenar el desenvolupament de les ter¨¤pies g¨¨niques.
Tu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo
?Quieres a?adir otro usuario a tu suscripci¨®n?
Si contin¨²as leyendo en este dispositivo, no se podr¨¢ leer en el otro.
FlechaTu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo y solo puedes acceder a EL PA?S desde un dispositivo a la vez.
Si quieres compartir tu cuenta, cambia tu suscripci¨®n a la modalidad Premium, as¨ª podr¨¢s a?adir otro usuario. Cada uno acceder¨¢ con su propia cuenta de email, lo que os permitir¨¢ personalizar vuestra experiencia en EL PA?S.
En el caso de no saber qui¨¦n est¨¢ usando tu cuenta, te recomendamos cambiar tu contrase?a aqu¨ª.
Si decides continuar compartiendo tu cuenta, este mensaje se mostrar¨¢ en tu dispositivo y en el de la otra persona que est¨¢ usando tu cuenta de forma indefinida, afectando a tu experiencia de lectura. Puedes consultar aqu¨ª los t¨¦rminos y condiciones de la suscripci¨®n digital.
