La ter¨¤pia g¨¨nica contra la leuc¨¨mia arriba al Cl¨ªnic
El projecte solidari de l'Ari, una jove amb leuc¨¨mia limfobl¨¤stica aguda, aconsegueix fons perqu¨¨ l'hospital atengui 10 pacients amb un tractament experimental
L'Ari ho ha aconseguit, per¨° no ¨¦s aqu¨ª per veure-ho. El seu somni s'ha fet realitat: el tractament CAR-T, una ter¨¤pia g¨¨nica experimental per tractar alguns tumors hematol¨°gics, ha arribat a l'Hospital Cl¨ªnic de Barcelona. La jove, afectada per una leuc¨¨mia limfobl¨¤stica aguda i que va morir el setembre del 2016, va ser l'art¨ªfex d'un projecte solidari que, al voltant del seu nom ¨CARI, Assist¨¨ncia Recerca Intensiva¨C, ha aconseguit recaptar m¨¦s d'un mili¨® d'euros per portar al Cl¨ªnic aquest tractament experimental. Ja se'n beneficien 10 pacients.
Els CAR-T (chimeric antigen receptor-T) s¨®n unes c¨¨l¡¤lules del sistema immune (limf¨°cits T) que s¨®n reprogramades gen¨¨ticament per atacar nom¨¦s les c¨¨l¡¤lules tumorals. El projecte CAR-T consisteix a extreure aquests limf¨°cits T del pacient, modificar-los al laboratori ¨Cels afegeixen un virus amb tres tipus de gens dissenyats per recon¨¨ixer i atacar les c¨¨l¡¤lules canceroses¨C i transferir-los de nou a l'organisme del pacient perqu¨¨ matin les c¨¨l¡¤lules malignes sense danyar les sanes. Els experts sostenen que aquest tractament ¨¦s capa? d'eliminar, fins al 85% dels casos, la leuc¨¨mia limfobl¨¤stica aguda resistent a ter¨¤pies convencionals.
Quan va presentar el projecte solidari el febrer del 2016, Ari Bened¨¦ somreia emocionada. Estava entusiasmada per aconseguir fons per portar el CAR-T al Cl¨ªnic i millorar l'atenci¨® domicili¨¤ria de pacients com ella. ¡°Tot aix¨° sorgeix de la for?a de l'Ari¡±, deia llavors la seva mare, ?ngela Jover. La jove, de 18 anys, va morir pocs mesos despr¨¦s per les complicacions d'un trasplantament de medul¡¤la ¨°ssia, per¨° a trav¨¦s de concerts, curses o sopars solidaris, ¡°la for?a de l'Ari¡± ha aconseguit recaptar 1,1 milions d'euros.
Fins ara, el CAR-T nom¨¦s es comercialitza als Estats Units i a un cost elevad¨ªssim (fins a 470.000 d¨°lars). A Europa encara no ¨¦s al mercat, per¨° la quantitat recaptada pel projecte ARI ha perm¨¨s al Cl¨ªnic provar el seu propi CAR-T [¨¦s el mateix mecanisme per¨° utilitzant un antic¨°s diferent dels comercialitzats] en un assaig cl¨ªnic amb 10 pacients. ¡°Amb el nostre CAR-T podem tractar qualsevol malaltia que tingui unes c¨¨l¡¤lules malignes que expressin la mol¨¨cula CD19. En el nostre assaig incloem vuit adults i dos nens amb limfomes no de Hodgkin o leuc¨¨mies limfoides agudes o cr¨°niques¡±, explica el doctor Julio Delgado, hemat¨°leg del Cl¨ªnic. Els ¨²nics requisits que s'han tingut en compte s¨®n que fossin pacients amb alguna d'aquestes malalties i sense alternatives terap¨¨utiques.
L'assaig va comen?ar ara fa quatre mesos i la cosa pinta b¨¦, tot i que ¨¦s aviat, afegeixen els metges, per extreure'n conclusions. ¡°El nostre CAR-T s'est¨¤ comportant com el publicat per altres grups americans. Aconsegueix eliminar la malaltia. ?s efica? i segur¡±, sost¨¦ el doctor ?lvaro Urb¨¤-Ispizua, director de l'Institut Cl¨ªnic de malalties hematooncol¨°giques. No obstant aix¨°, afegeix, aquest CAR-T encara no est¨¤ preparat per ¡°fer-ne un ¨²s lliure¡± i aposta per incloure 20 pacients m¨¦s per ¡°afinar¡± m¨¦s l'efic¨¤cia i la seguretat a llarg termini.
Els metges del Cl¨ªnic matisen que el CAR-T no cura la leuc¨¨mia, sin¨® que "la neteja temporalment o per sempre". De fet, sostenen que es tracta d'"un?medicament viu¡± perqu¨¨ aquests limf¨°cits T reprogramats perduren en el temps. No saben quant de temps, per¨° tenen mem¨°ria. ¡°Hi ha casos tractats el 2010 ara lliures de la malaltia i encara se'ls detecta el CAR-T¡±, apunta l'immun¨°leg Manel Juan. "La superviv¨¨ncia lliure de malaltia a cap de dos anys ¨¦s del 50% i aix¨° s¨®n molt bones not¨ªcies perqu¨¨ en una leuc¨¨mia resistent nom¨¦s pod¨ªem fer un trasplantament al¡¤log¨¨nic [de donant] de medul¡¤la ¨°ssia, que t¨¦ una superviv¨¨ncia a cap de dos anys del 20% i ¨¦s molt m¨¦s t¨°xic", afegeix?Urb¨¤-Ispizua. Els efectes secundaris d'aquest tractament s¨®n infinitament menors a altres ter¨¤pies perqu¨¨ les c¨¨l¡¤lules que es reprogramen s¨®n del mateix pacient, aix¨ª que no generen rebuig en l'organisme.
El Cl¨ªnic busca ara m¨¦s finan?ament per ampliar l'assaig. Uns 150 catalans a l'any serien tributaris d'aquesta ter¨¤pia, segons estimen els especialistes del Cl¨ªnic.
El CAR-T no era per a l¡¯Ari
L'Ari va morir abans de veure com es feia realitat el seu somni, per¨° el CAR-T, a priori, tampoc hauria estat la soluci¨® per al seu cas. "Si l'Ari continu¨¦s viva, haur¨ªem fet el mateix: un trasplantament al¡¤log¨¨nic de medul¡¤la ¨°ssia. Estava en reemissi¨® de la malaltia i el que s'indicava era el trasplantament", sost¨¦?Urb¨¤-Ispizua.?
En qualsevol cas, el llegat de l'Ari ha servit, a banda d'impulsar aquesta ter¨¤pia g¨¨nica, per millorar l'assist¨¨ncia dels pacients atesos en la unitat d'hematologia del Cl¨ªnic i refor?ar els serveis d'atenci¨® domicili¨¤ria.
Tu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo
?Quieres a?adir otro usuario a tu suscripci¨®n?
Si contin¨²as leyendo en este dispositivo, no se podr¨¢ leer en el otro.
FlechaTu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo y solo puedes acceder a EL PA?S desde un dispositivo a la vez.
Si quieres compartir tu cuenta, cambia tu suscripci¨®n a la modalidad Premium, as¨ª podr¨¢s a?adir otro usuario. Cada uno acceder¨¢ con su propia cuenta de email, lo que os permitir¨¢ personalizar vuestra experiencia en EL PA?S.
En el caso de no saber qui¨¦n est¨¢ usando tu cuenta, te recomendamos cambiar tu contrase?a aqu¨ª.
Si decides continuar compartiendo tu cuenta, este mensaje se mostrar¨¢ en tu dispositivo y en el de la otra persona que est¨¢ usando tu cuenta de forma indefinida, afectando a tu experiencia de lectura. Puedes consultar aqu¨ª los t¨¦rminos y condiciones de la suscripci¨®n digital.