La terapia g¨¦nica contra la leucemia llega al Cl¨ªnic
El proyecto solidario de Ari, una joven con leucemia linfobl¨¢stica aguda, consigue fondos para que el hospital atienda a 10 pacientes con un tratamiento experimental
Ari lo logr¨®. No est¨¢ aqu¨ª para verlo, pero su sue?o se ha hecho realidad: el tratamiento CAR-T, una terapia g¨¦nica experimental para tratar algunos tumores hematol¨®gicos, ha llegado al hospital Cl¨ªnic de Barcelona. La joven, afectada por una leucemia linfobl¨¢stica aguda y fallecida en septiembre de 2016, fue la art¨ªfice de un proyecto solidario que, alrededor de su nombre ¡ªARI, Assist¨¨ncia Recerca Intensiva¡ª, ha logrado recaudar m¨¢s de un mill¨®n de euros para llevar al Cl¨ªnic este tratamiento experimental. Ya se benefician 10 pacientes.
Los CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T) son unas c¨¦lulas del sistema inmune (linfocitos T) que son reprogramadas gen¨¦ticamente para atacar solo las c¨¦lulas tumorales. El proyecto CAR-T consiste en extraer esos linfocitos T del paciente, modificarlos en el laboratorio ¡ªles agregan un virus con tres tipos de genes dise?ados para reconocer y atacar las c¨¦lulas cancerosas¡ª y trasfundirlos de nuevo al organismo del paciente para que maten las c¨¦lulas malignas sin da?ar las sanas. Los expertos sostienen que este tratamiento es capaz de eliminar, hasta en un 85% de los casos, la leucemia linfobl¨¢stica aguda resistente a terapias convencionales.
Cuando present¨® el proyecto solidario en febrero de 2016, Ari Bened¨¦ sonre¨ªa emocionada. Estaba entusiasmada por conseguir fondos para llevar el CAR-T al Cl¨ªnic y mejorar la atenci¨®n domiciliaria de pacientes como ella. ¡°Todo esto surge de la fuerza de Ari¡±, dec¨ªa entonces su madre, Angela Jover. La joven, de 18 a?os, falleci¨® pocos meses despu¨¦s por las complicaciones de un trasplante de m¨¦dula ¨®sea, pero a trav¨¦s de conciertos, carreras o cenas solidarias, ¡°la fuerza de Ari¡± ha logrado recaudar 1,1 millones de euros.
Hasta ahora, el CAR-T solo se comercializa en Estados Unidos y a un coste elevad¨ªsimo (hasta 470.000 d¨®lares). En Europa todav¨ªa no est¨¢ en el mercado pero el montante recaudado por el proyecto Ari ha permitido al Cl¨ªnic probar su propio CAR-T [es el mismo mecanismo pero utilizando un anticuerpo distinto a los comercializados] en un ensayo cl¨ªnico con 10 pacientes. ¡°Con nuestro CAR-T podemos tratar cualquier enfermedad cuyas c¨¦lulas malignas expresen la mol¨¦cula CD19. En nuestro ensayo incluimos ocho adultos y dos ni?os con linfomas no hodgkin o leucemias linfoides agudas o cr¨®nicas¡±, explica el doctor Julio Delgado, hemat¨®logo del Cl¨ªnic. Los ¨²nicos requisitos que se han tenido en cuenta son que fuesen pacientes con alguna de estas dolencias y sin alternativas terap¨¦uticas.
El CAR-T no era para Ari
Ari falleci¨® antes de ver cumplido su sue?o, pero el CAR-T, a priori, tampoco habr¨ªa sido la soluci¨®n para su caso. "Si ahora viviera Ari, habr¨ªamos hecho lo mismo: un trasplante alog¨¦nico de m¨¦dula ¨®sea. Estaba en reemisi¨®n de la enfermedad y lo indicado era el trasplante", sostiene?Urbano-Ispizua.?
En cualquier caso, el legado de Ari ha servido, adem¨¢s de para impulsar esta terapia g¨¦nica, para mejorar la asistencia de los pacientes atendidos en la unidad de hematolog¨ªa del Cl¨ªnic y reforzar los servicios de atenci¨®n domiciliaria.
El ensayo comenz¨® hace cuatro meses y la cosa pinta bien, aunque es temprano, apositllan los m¨¦dicos, para sacar conclusiones. ¡°Nuestro CAR-T se est¨¢ comportando como lo publicado por otros grupos americanos. Consigue eliminar la enfermedad. Es eficaz y seguro¡±, sostiene el doctor ?lvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Cl¨ªnic de enfermedades hemato-oncol¨®gicas. Sin embargo, agrega, este CAR-T todav¨ªa no est¨¢ preparado para ¡°hacer un uso libre de ¨¦l¡± y apuesta por incluir otros 20 pacientes para ¡°afinar¡± m¨¢s la eficacia y la seguridad a largo plazo.
Los m¨¦dicos del Cl¨ªnic matizan que el CAR-T no cura la leucemia, sino que "la limpia temporalmente o para siempre". De hecho, sostienen que se trata de "un?medicamento vivo¡± porque estos linfocitos T reprogramados perduran en el tiempo. No saben cu¨¢nto, pero tienen memoria. ¡°Hay casos tratados en 2010 ahora libres de la enfermedad y a¨²n se les detecta el CAR-T¡±, apunta el inmun¨®logo Manel Juan. "La supervivencia libre de enfermedad a los dos a?os es del 50% y esto son muy buenas noticias porque en una leucemia resistente solo pod¨ªamos hacer un trasplante alog¨¦nico [de donante] de m¨¦dula ¨®sea, que tiene una supervivencia a los dos a?os del 20% y es mucho m¨¢s t¨®xico", agrega?Urbano-Ispizua. Los efectos secundarios de este tratamiento son infinitamente menores a otras terapias porque las c¨¦lulas que se reprograman son del propio paciente, as¨ª que no generan rechazo en el organismo.
El Cl¨ªnic busca ahora m¨¢s financiaci¨®n para ampliar el ensayo. Unos 150 catalanes al a?o ser¨ªan tributarios de esta terapia, seg¨²n estiman los especialistas del Cl¨ªnic.
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