Una terapia g¨¦nica devuelve la audici¨®n a ratones sordos

La terapia g¨¦nica trata de corregir errores gen¨¦ticos que producen enfermedades. Para conseguirlo, una de las v¨ªas m¨¢s frecuentes consiste en infectar al paciente con el gen adecuado empleando un virus. Las dificultades de la t¨¦cnica hacen que, por el momento, se mantenga como un tratamiento principalmente experimental, que solo se emplea en pacientes que no tienen ninguna otra alternativa.

La revista Nature Biotechnology publica hoy dos resultados interesantes para el tratamiento de problemas del o¨ªdo empleando este tipo de t¨¦cnicas aunque, por ahora, los ¨²nicos beneficiados son ratones. Los dos trabajos van dirigidos a enfermedades auditivas de origen gen¨¦tico, un tipo de dolencias que afectan a alrededor de 125 millones de personas en todo el mundo.

Una de las principales dificultades a las que se hab¨ªan enfrentado los cient¨ªficos cuando trataban de llevar los genes correctos hasta la regi¨®n del o¨ªdo donde se encuentra el defecto es encontrar el vector adecuado. Hasta ahora, los virus empleados para el transporte no eran capaces de entrar en las c¨¦lulas del o¨ªdo interno que perciben las ondas sonoras.

En el primero de los dos art¨ªculos publicados en Nature Biotechnology, codirigido por Konstantina Stankovic, Jeffrey Holt y Luk Vandenberghe, todos miembros de instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, en Boston (EEUU), los autores muestran c¨®mo lograron introducir un gen que produce una prote¨ªna fluorescente en las c¨¦lulas ciliadas internas y externas del o¨ªdo de un rat¨®n. Para conseguirlo, emplearon una variante sint¨¦tica de un virus, Anc80L65, que infecta a los humanos sin hacerlos enfermar. Adem¨¢s de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostr¨® que la introducci¨®n de los genes no tiene efectos secundarios.

Adem¨¢s de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostr¨® que la introducci¨®n de los genes no tiene efectos secundarios

En un segundo art¨ªculo, otro grupo de la misma universidad liderado por Gwena?lle G¨¦l¨¦oc utiliz¨® el mismo virus para tratar a ratones con s¨ªndrome de Usher. Esta enfermedad gen¨¦tica causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera. Los investigadores introdujeron una copia normal del gen mutado, el Ush1c, en ratones con la enfermedad poco despu¨¦s de su nacimiento. El tratamiento hizo que se incrementasen los niveles de la prote¨ªna producida por ese gen cuando funciona correctamente y eso se tradujo en una recuperaci¨®n de la audici¨®n.

En primer lugar, los autores pusieron a prueba a los ratones que antes eran sordos someti¨¦ndolos a ruidos fuertes para ver si se asustaban. Adem¨¢s de responder positivamente a esa prueba, los ratones fueron sometidos despu¨¦s a mediciones de las regiones auditivas de su cerebro. As¨ª, observaron que 19 de 25 ratones percib¨ªan sonidos menos intensos, por debajo de los 80 decibelios, el equivalente a una oficina con m¨¢s de diez personas. El grupo que m¨¢s beneficio recibi¨® del tratamiento lleg¨® a percibir sonidos de hasta 25 decibelios, una sensibilidad normal para un rat¨®n. Los autores comprobaron tambi¨¦n que el tratamiento mejor¨® los problemas de equilibrio asociados al s¨ªndrome de Usher.

Para trasladar estos resultados a los humanos, a¨²n queda un trayecto importante. Por un lado, los responsables del estudio mencionan la necesidad de realizar el tratamiento justo despu¨¦s del nacimiento. Cuando la terapia se retras¨® m¨¢s de diez d¨ªas, no tuvo efecto. Ahora, quieren probar su t¨¦cnica en animales m¨¢s grandes y con otras formas de p¨¦rdida auditiva de origen gen¨¦tico. En total, hay m¨¢s de 100 defectos gen¨¦ticos que producen enfermedades de este tipo.