EE UU aplica la edici¨®n gen¨¦tica a embriones humanos por primera vez

Un equipo internacional de cient¨ªficos ha usado con ¨¦xito la t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica CRISPR en embriones humanos, un hito que acerca la posibilidad de corregir defectos cong¨¦nitos antes del nacimiento.

El trabajo es fruto de una colaboraci¨®n entre varios centros de prestigio de EE UU y otros pa¨ªses. Uno de los autores principales de la investigaci¨®n es Shoukhrat Mitalipov, de la Universidad de Ciencia y Salud de Oreg¨®n, seg¨²n ha adelantado el medio estadounidense?Technology Review. Est¨¢ previsto que los resultados detallados de la investigaci¨®n se publiquen la pr¨®xima semana en la revista cient¨ªfica Nature.

Esta ser¨ªa la primera vez que se consigue corregir una enfermedad hereditaria en un n¨²mero elevado de embriones humanos sin introducir errores adicionales en su genoma. El CRISPR permite cortar de forma selectiva secuencias de ADN del genoma de cualquier c¨¦lula, por ejemplo genes que predisponen a sufrir algunas enfermedades. Los tres anteriores intentos de usar esta t¨¦cnica para reparar embriones humanos hab¨ªan sido realizados en China. El CRISPR usa la prote¨ªna nucleasa para cortar el fragmento de ADN deseado de forma selectiva. Posteriormente las c¨¦lulas ponen en marcha su proceso de reparaci¨®n natural y vuelven a pegar los dos extremos de la secuencia gen¨¦tica. En todas las ocasiones anteriores, se comprob¨® que este proceso de cortado y pegado da lugar a mosaicismo, la introducci¨®n de variaciones gen¨¦ticas no deseadas en el genoma que podr¨ªan resultar peligrosas.

La edici¨®n gen¨¦tica podr¨ªa ser usada para crear humanos con capacidades superiores

En esta ocasi¨®n el equipo de investigadores habr¨ªa conseguido superar esas limitaciones generando decenas de embriones humanos viables, aunque a¨²n se desconocen los detalles de c¨®mo se ha hecho. Todos los embriones empleados en el estudio se han destruido pasados unos pocos d¨ªas, pues el objetivo era solo demostrar que la t¨¦cnica puede funcionar de forma satisfactoria, seg¨²n el medio estadounidense.

La forma habitual de comunicar estos descubrimientos es publicarlos en una revista cient¨ªfica revisada por otros expertos, con lo que por el momento este avance debe ser recibido ¡°con much¨ªsima cautela¡±, advierte Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnolog¨ªa y especialista en la aplicaci¨®n de CRISPR en ratones. "Antes de usarla a humanos hay que reducir de forma dr¨¢stica" los errores no deseados que introduce en el genoma, recuerda.? ¡°Lo m¨¢s interesante ser¨ªa saber c¨®mo han conseguido evitar el mosaicismo, pero no lo sabemos, as¨ª hay que ponerlo en cuarentena hasta que en pocos d¨ªa se publique el estudio completo¡±, ha resaltado el investigador.

Mitalipov es un cient¨ªfico respetado que ya hab¨ªa ha realizado otros estudios pioneros en reproducci¨®n. Su equipo clon¨® primates con ¨¦xito para corregir enfermedades mitocondriales heredadas de sus madres. En 2013 fue el primero en conseguir la clonaci¨®n humana para obtener c¨¦lulas madre.

El autor de la investigaci¨®n fue el primero en conseguir, em 2013, la clonaci¨®n humana para obtener c¨¦lulas madre

EE UU y China compiten por desarrollar las primeras aplicaciones terap¨¦uticas de CRISPR. En EEUU hay en marcha un ensayo cl¨ªnico en humanos para emplear la t¨¦cnica contra tres tipos de c¨¢ncer y otros similares est¨¢n a punto de ponerse en marcha. China est¨¢ haciendo pruebas similares para tratar casos muy agresivos de c¨¢ncer de pulm¨®n .

La aplicaci¨®n de esta t¨¦cnica en embriones humanos es m¨¢s pol¨¦mica, pues podr¨ªa ser usada para crear humanos con capacidades f¨ªsicas y mentales superiores. Al modificar la llamada l¨ªnea germinal ¡ªque comprende espermatozoides y ¨®vulos¡ª los cambios introducidos con CRISPR en un individuo se transmitir¨ªan de generaci¨®n en generaci¨®n. En febrero de este a?o, un panel internacional de expertos reunido por la Academia Nacional de Ciencias de EE UU concluy¨® que el uso de CRISPR en embriones humanos es aceptable, pero no sin antes realizar mucha m¨¢s investigaci¨®n previa sobre los riesgos que pueda entra?ar. La edici¨®n del genoma deber¨ªa aplicarse exclusivamente en casos en los que sea el ¨²ltimo recurso, a?ad¨ªan los responsables del informe.