Los cient¨ªficos que quieren reparar al ser humano con la caja de herramientas de las bacterias

Hace milenios que los humanos utilizamos microbios para que nos hagan la vida m¨¢s agradable. Desde la prehistoria, algunas levaduras han servido para producir bebidas alcoh¨®licas y hay teor¨ªas que afirman que la agricultura se invent¨® para hacer cerveza. Las bacterias fueron necesarias para fermentar la leche cuando a¨²n era un alimento intolerable y pusieron a disposici¨®n de la humanidad alimentos nutritivos como la leche o el queso. Con el paso del tiempo, esta utilizaci¨®n de la lista de trucos bacteriana se ha sofisticado y ha permitido producir alimentos transg¨¦nicos, medicamentos o secuenciar el genoma de los neandertales.

Ayer, en Madrid, se reun¨ªan dos bi¨®logas y un bi¨®logo que han hecho posible el ¨²ltimo asalto a la caja de herramientas de los microorganismos. Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y Francis Mojica son tres de los principales art¨ªfices de la t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica conocida como CRISPR y por ese trabajo han ganado el premio Fundaci¨®n BBVA Fronteras del Conocimiento en la categor¨ªa de Biomedicina, que se entrega hoy.

La t¨¦cnica, que ahora vale miles de millones de d¨®lares, surgi¨® del estudio de microbios en Santa Pola

Mojica, el investigador de la Universidad de Alicante con el que empez¨® todo, reivindicaba ayer el trabajo de los cient¨ªficos que, en principio, solo buscan conocer mejor la naturaleza. A principios de los noventa, comenz¨® a estudiar a un microorganismo de una c¨¦lula conocido como Haloferax mediterranei que sobreviv¨ªa en las hostiles condiciones de las salinas de Santa Pola. En un momento, descubrieron una serie de repeticiones en el ADN de la arquea que les dej¨® sorprendidos. Fueron necesarios a?os de estudio para descubrir la utilidad de aquellas reiteraciones. Eran una herramienta del sistema inmune, como una especie de registros de las enfermedades pasadas por el microbio y sus ancestros. Si despu¨¦s volv¨ªan a descubrir el material gen¨¦tico de un virus que las hab¨ªa atacado, enviaban una especie de tijeras moleculares para eliminar la amenaza.

¡°Hacen falta grupos de investigaci¨®n grandes con dotaciones importantes dirigidos a un objetivo, pero tambi¨¦n son necesarios otros equipos m¨¢s arriesgados, que investiguen por el mero hecho de conocer¡±, se?ala. "As¨ª es como nosotros descubrimos algo tan fascinante como el CRISPR".

A?os despu¨¦s, Charpentier, en la Universidad de Umea (Suecia), y Doudna, en la Universidad de California en Berkeley (EEUU) escribieron un art¨ªculo en la revista Science en el que explicaban las posibilidades de este sistema para editar con precisi¨®n el material gen¨¦tico humano. Desde el principio, aquel trabajo dejaba ver unas posibilidades de aplicaci¨®n pr¨¢ctica descomunales. La capacidad para cortar y pegar ADN abr¨ªa la posibilidad a eliminar los defectos que causan enfermedades o incluso desmontar la capacidad de un virus como el VIH para atacar al sistema inmune humano o del virus del papiloma para producir c¨¢ncer.

Este a?o se probar¨¢ la edici¨®n gen¨¦tica contra enfermedades como el c¨¢ncer o el VIH

Este a?o comenzar¨¢n m¨¢s de 20 ensayos cl¨ªnicos con humanos que intentar¨¢n probar la edici¨®n gen¨¦tica con CRISPR para tratar enfermedades. Adem¨¢s de los mencionados esfuerzos para desactivar virus, algunos experimentos aplicar¨¢n la t¨¦cnica al tratamiento del c¨¢ncer a?adiendo genes a los linfocitos T para que ataquen a algunos humores concretos. Charpentier considera que las primeras enfermedades en las que el CRISPR se podr¨¢ aplicar de una forma generalizada ser¨¢n algunas del ojo o la sangre.

Estos avances, con un potencial de mercado de miles de millones de euros, ha generado tambi¨¦n una intensa guerra por las patentes entre Berkeley, la universidad de Doudna, y el MIT (Instituto Tecnol¨®gico de Massachussets), donde trabaja Feng Zhang, el autor de otro art¨ªculo pionero sobre el CRISPR como t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica. La oficina de patentes de EE UU otorgaba a Berkeley la patente para utilizar el sistema en cualquier c¨¦lula de cualquier ser vivo, desde las bacterias hasta las ballenas azules. El MIT se quedaba con la aplicaci¨®n para plantas y animales. Pese a lo confuso de la separaci¨®n, los expertos consideran que el grupo de Boston va ganando en esta guerra, aunque Doudna considera que a¨²n queda tiempo para que se aclare esta batalla ¡°nada sorprendente con una t¨¦cnica con tantas posibilidades¡±.

Tanto Doudna como Charpentier se muestran preocupadas con los usos inapropiados del CRISPR, entre los que incluyen la manipulaci¨®n para mejorar la raza humana. ¡°Afortunadamente no tenemos tanto conocimiento a¨²n sobre el genoma como para plantearnos cambiarlo con ese tipo de objetivos¡±, afirmaba la bi¨®loga estadounidense. ¡°Es necesario desarrollar un consenso global sobre lo que debemos hacer y lo que no y estar vigilantes para que pr¨¢cticas inadecuadas no acaben antes de tiempo con la reputaci¨®n de una tecnolog¨ªa que puede ser important¨ªsima en el tratamiento de todo tipo de enfermedades¡±, continuaba.

El CRISPR surgi¨® del estudio de los mecanismos de bacterias para sobrevivir en entornos extremos y de su capacidad para adquirir genomas extra?os con los que continuar siendo letales en el caso de pat¨®genos. Este era y sigue siendo parte fundamental del trabajo de Charpentier. Desde 2005, la bi¨®loga francesa dirige el nuevo Instituto Max Planck de Biolog¨ªa de la Infecci¨®n en Berl¨ªn y all¨ª trabaja para entender tambi¨¦n los trucos de los microorganismos que nos pueden hacer da?o. ¡°Cada vez hay m¨¢s bacterias resistentes a algunas infecciones y hay una falta de inter¨¦s en los pa¨ªses desarrollados por producir nuevos antibi¨®ticos¡±, apunta. Para combatir esa amenaza, plantea, ser¨¢ necesario mantener la financiaci¨®n para la investigaci¨®n b¨¢sica, esa ciencia, a veces sin un objetivo demasiado concreto, de la que surgi¨® una tecnolog¨ªa que puede cambiar el modo en que tratamos las enfermedades.