Desarrollado el primer f¨¢rmaco con el potencial de curar la diabetes tipo 1
Cient¨ªficos espa?oles han creado una mol¨¦cula que regenera las c¨¦lulas productoras de insulina
Un f¨¢rmaco nuevo, probado con ¨¦xito en ratones y en cultivos de c¨¦lulas humanas, es capaz de revertir los s¨ªntomas y las causas de la diabetes tipo 1. Si se demuestra su eficacia y seguridad en ensayos cl¨ªnicos, podr¨ªa suponer una cura para la enfermedad. El logro, detallado hoy en Nature Communications, es de un equipo internacional de cient¨ªficos encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biolog¨ªa Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) de Sevilla. Ha llevado varios a?os identificar un receptor molecular adecuado que se pueda activar con un f¨¢rmaco; ahora que lo han descrito, ser¨¢ posible dise?ar varias mol¨¦culas sint¨¦ticas para dar con el medicamento id¨®neo.
¡°Si realmente son capaces de trasladar esto a humanos, y eso ser¨¢ en un futuro no corto, tiene aplicaciones no solo en prevenci¨®n sino en tratamiento. Esto abre una puerta a la curaci¨®n de la diabetes tipo 1¡±, ha dicho del avance el investigador Ram¨®n Gomis, catedr¨¢tico em¨¦rito de la Universidad de Barcelona y ex-director del instituto de investigaciones biom¨¦dicas Idibaps, que no participa en el estudio.
La diabetes tipo 1 es una condici¨®n autoinmune que suele aparecer en la infancia. En los 21 millones de pacientes que la sufren, los linfocitos destruyen las c¨¦lulas beta del p¨¢ncreas, encargadas de almacenar y secretar insulina, creando una dependencia de por vida a la inyecci¨®n de esta hormona. El nuevo f¨¢rmaco hace dos cosas: reduce el ataque autoinmune y repone la poblaci¨®n de c¨¦lulas beta destruidas. Hasta ahora, los tratamientos disponibles ¡ªinmunosupresi¨®n o terapias celulares¡ª solo pod¨ªan cumplir una funci¨®n o la otra, respectivamente.
¡°Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar c¨¦lulas que sustituyan a las que no funcionan y detener la causa¡±, explica Bernat Soria, director del Departamento de Regeneraci¨®n y Terapias Avanzadas de Cabimer y fundador del centro. El tambi¨¦n ex-ministro de Sanidad ofrece el rescate bancario como ejemplo: aunque se invierta dinero en reflotar los bancos, afirma, ¡°si no resolvemos el problema que nos llev¨® all¨ª, volveremos¡±.
La estructura del nuevo compuesto qu¨ªmico (BL001) est¨¢ protegida por una patente de la Fundaci¨®n P¨²blica Andaluza Progreso y Salud. Su dise?o le permite activar un receptor molecular situado en la superficie de algunas c¨¦lulas inmunes y de las c¨¦lulas del p¨¢ncreas, seg¨²n explica la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier. Esta interacci¨®n reduce la respuesta inflamatoria y protege a las c¨¦lulas beta.
El mismo receptor tambi¨¦n se encuentra en las c¨¦lulas alfa del islote de Langerhans, que son las encargadas de almacenar y secretar la hormona glucag¨®n. El f¨¢rmaco provoca la transformaci¨®n de c¨¦lulas alfa en c¨¦lulas beta. Este ins¨®lito fen¨®meno, conocido como transdiferenciaci¨®n, resuelve un problema clave al que se enfrentan las terapias celulares, que es el de regenerar la poblaci¨®n de c¨¦lulas beta a partir de una muestra inexistente o severamente da?ada. ¡°Es muy novedosa la idea, pero finalmente tienen resultados que han convencido¡±, opina Gomis.
Desarrollar un f¨¢rmaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros
El f¨¢rmaco ha tenido ¨¦xito para prevenir y tratar la diabetes en ratones transg¨¦nicos y en cultivos de tejido pancre¨¢tico donado por las familias de pacientes fallecidos. El investigador principal de Cabimer, Benoit Gauthier, querr¨ªa tener un medicamento viable ¡°lo antes posible¡±, pero asegura que es imposible saber cu¨¢ndo lo conseguir¨¢n. ¡°Desarrollar un f¨¢rmaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros. Hemos gastado tres millones ya. Si me das 17 millones ma?ana, en unos pocos a?os, si todo va bien, ya estar¨ªa en el mercado¡±, afirma. Adem¨¢s de la financiaci¨®n p¨²blica, esta investigaci¨®n ha recibido contribuciones de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation de Nueva York (EE UU) y DiabetesCERO en Espa?a.
El compuesto patentado es solo uno de varios que ahora se crear¨¢n con el fin de identificar los que tengan umbrales m¨¢s bajos de eficacia y m¨¢s altos de toxicidad. Aunque a los ratones se les administr¨® la mol¨¦cula por inyecci¨®n, el objetivo final es crear una pastilla. Con suerte, un medicamento como este podr¨ªa crear tolerancia inmunitaria permanente. ¡°Las empresas farmac¨¦uticas preferir¨ªan una pastilla que los pacientes tengan que tomar de por vida, pero mi deseo es que se pueda reeducar al sistema inmune¡±, concluye Gauthier.
Un problema de salud p¨²blica mundial
La diabetes es la enfermedad con la prevalencia m¨¢s alta del mundo: afecta a 430 millones de personas. De esas, aproximadamente el 95% son de tipo 2 y el 5% son de tipo 1. Mientras que la diabetes de tipo 2 suele aparecer en adultos con obesidad y se puede controlar con la p¨¦rdida de peso, la de tipo 1 es una enfermedad autoinmune que no tiene cura y requiere la inyecci¨®n peri¨®dica de insulina. No siempre se manifiesta en la infancia, ya que puede aparecer en adultos despu¨¦s de una reacci¨®n inmunol¨®gica fuerte, por ejemplo tras una infecci¨®n o accidente.
En Espa?a hay casi cuatro millones de personas con diabetes y 3,5 millones en riesgo de desarrollar la enfermedad. Supone un coste directo del 10% del presupuesto sanitario espa?ol. En 2015, este gasto fue de unos 6.000 millones de euros. "Cualquier esfuerzo de investigaci¨®n o de educaci¨®n en torno a la diabetes, cualquier actuaci¨®n que hagamos que disminuya estas cifras, aumentar¨¢ la sostenibilidad del sistema", defiende el ex-ministro de sanidad Bernat Soria, que ha participado en este estudio. Su centro de investigaci¨®n, Cabimer, cuenta con cinco grupos cient¨ªficos distintos especializados en diabetes.
Tu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo
?Quieres a?adir otro usuario a tu suscripci¨®n?
Si contin¨²as leyendo en este dispositivo, no se podr¨¢ leer en el otro.
FlechaTu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo y solo puedes acceder a EL PA?S desde un dispositivo a la vez.
Si quieres compartir tu cuenta, cambia tu suscripci¨®n a la modalidad Premium, as¨ª podr¨¢s a?adir otro usuario. Cada uno acceder¨¢ con su propia cuenta de email, lo que os permitir¨¢ personalizar vuestra experiencia en EL PA?S.
En el caso de no saber qui¨¦n est¨¢ usando tu cuenta, te recomendamos cambiar tu contrase?a aqu¨ª.
Si decides continuar compartiendo tu cuenta, este mensaje se mostrar¨¢ en tu dispositivo y en el de la otra persona que est¨¢ usando tu cuenta de forma indefinida, afectando a tu experiencia de lectura. Puedes consultar aqu¨ª los t¨¦rminos y condiciones de la suscripci¨®n digital.
