La mujer que cambi¨® la historia de los medicamentos
El equipo de la investigadora Els Torreele crea un f¨¢rmaco contra una enfermedad olvidada al margen de la industria farmac¨¦utica
Hay historias grandiosas y trascendentales que, sin embargo, pasan por debajo del radar de los medios de comunicaci¨®n y de la sociedad entera. Esta es una de esas historias. Su protagonista es Els Torreele, una mujer belga de 51 a?os, ojos vivos y sonrisa contagiosa. La mejor manera de presentarla es situarla en su contexto laboral. Hace poco m¨¢s de tres a?os, el tibur¨®n financiero Martin Shkreli fue bautizado por la prensa internacional como ¡°el hombre m¨¢s odiado de EE UU¡±, tras decidir multiplicar por 55 el precio de un f¨¢rmaco antiparasitario de la noche de la ma?ana. El medicamento, Daraprim, vital para algunos enfermos debilitados por el virus del sida, pas¨® de costar 13,5 d¨®lares a 750. Hoy, Shkreli est¨¢ en la c¨¢rcel por estafa. Y nuestra protagonista est¨¢ en el otro lado del ring.
Desarrollar un f¨¢rmaco cuesta 2.600 millones de d¨®lares seg¨²n la industria, pero el fexinidazol ha requerido solo 55 millones de euros
Torreele dirige la campa?a de acceso a medicamentos esenciales de M¨¦dicos Sin Fronteras. Se sabe de memoria los ¨²ltimos esc¨¢ndalos en la industria farmac¨¦utica, como el lanzamiento de Glivec, un tratamiento revolucionario contra un tipo de leucemia que apareci¨® en 2001 con un precio de 23.000 euros y que acab¨® costando casi 70.000 por decisi¨®n de su fabricante, la multinacional suiza Novartis. Torreele tambi¨¦n recuerda la subida en bloque por parte de Pfizer del precio de m¨¢s de un centenar de sus medicamentos cl¨¢sicos en 2015. Y la rebeli¨®n de los gobiernos europeos contra la estrategia del laboratorio estadounidense Gilead de fijar un precio de 60.000 euros para su medicamento Sovaldi, esencial contra la hepatitis C.
Las farmac¨¦uticas suelen justificar sus precios m¨¢s disparatados argumentando que el desarrollo de un f¨¢rmaco cuesta unos 2.600 millones de d¨®lares, seg¨²n calcul¨® un estudio de la Universidad Tufts, en Boston (EE UU). Hace ya 16 a?os, Torreele ayud¨® a fundar la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en ingl¨¦s), una organizaci¨®n sin ¨¢nimo de lucro que trabaja para encontrar nuevos tratamientos contra las enfermedades desatendidas, que afectan a m¨¢s de 1.000 millones de personas en el mundo. ¡°Quer¨ªamos demostrar que otra manera de hacer I+D es posible y que desarrollar un f¨¢rmaco no cuesta 2.600 millones de d¨®lares como dicen las farmac¨¦uticas¡±, dispara la biotecn¨®loga belga.
La demostraci¨®n ha llegado y se llama fexinidazol. Es el primer tratamiento oral para la llamada enfermedad del sue?o, una infecci¨®n transmitida por moscas tsets¨¦ y causada por par¨¢sitos que inflaman el cerebro. Sin medicaci¨®n, los afectados enloquecen y acaban muriendo. ¡°Es la primera vez que somos capaces de desarrollar un f¨¢rmaco desde el descubrimiento de la entidad qu¨ªmica hasta llegar al paciente¡±, celebra Torreele. La DNDi ha invertido 55 millones de euros en el desarrollo del fexinidazol. ¡°Todo el mundo puede ver que es una cifra muy diferente a la que pregona la industria farmac¨¦utica¡±.
"El acceso a las medicinas ya no es un problema de los pobres. Es un problema para todos", alerta Els Torreele
La OMS calcula que el n¨²mero real de casos de la enfermedad del sue?o es inferior a 20.000, concentrados en aldeas remotas de Rep¨²blica Democr¨¢tica del Congo y Rep¨²blica Centroafricana. Los pacientes son los m¨¢s pobres entre los m¨¢s pobres. ¡°Nadie va a comprar el f¨¢rmaco. Estos pacientes no son un mercado lo suficientemente lucrativo como para que las empresas inviertan en ellos¡±, lamenta Torreele.
De hecho, recuerda la cient¨ªfica, la actividad antiparasitaria del fexinidazol ya fue investigada en la d¨¦cada de 1970 por la farmac¨¦utica alemana Hoechst, hoy integrada en Sanofi, pero el desarrollo se abandon¨® pronto por la falta de rentabilidad, seg¨²n Torreele. ¡°El objetivo de las farmac¨¦uticas es vender la mayor cantidad posible de f¨¢rmacos a quien pueda pagarlos. Ignoran a los pobres. Pueden tener un poco de responsabilidad social corporativa, pero creo que hasta sus l¨ªderes reconocer¨¢n que su responsabilidad no es solucionar la pobreza en el mundo. Desarrollan f¨¢rmacos para clientes, no para personas que necesitan los f¨¢rmacos¡±, argumenta la belga.
El equipo de Torreele pein¨® la literatura cient¨ªfica del ¨²ltimo medio siglo en busca de mol¨¦culas prometedoras pero abandonadas. Encontraron unos 500 compuestos, contactaron con los investigadores si segu¨ªan vivos, consultaron viejos documentos ya olvidados y en 2007 comenzaron las pruebas en ratas y perros con la sustancia m¨¢s sobresaliente: el fexinidazol. En 2010, publicaron sus primeros resultados. ¡°No recibimos ninguna atenci¨®n de la comunidad cient¨ªfica. Resucitar una vieja mol¨¦cula no es ciencia sexy¡±, se?ala Torreele. Sin embargo, hace poco m¨¢s de tres meses, la Agencia Europea de Medicamentos recomend¨® el fexinidazol para el tratamiento de la letal enfermedad del sue?o. Y, este mes de febrero, el f¨¢rmaco ha llegado a ?frica.
Siete pa¨ªses europeos, incluida Espa?a, y donantes privados, como la Fundaci¨®n Bill y Melinda Gates y M¨¦dicos Sin Fronteras, han sufragado los 55 millones de euros del proyecto. La farmac¨¦utica francesa Sanofi ¡ªcon unos beneficios el a?o pasado de m¨¢s de 6.800 millones de euros¡ª fabricar¨¢ y donar¨¢ el fexinidazol, que est¨¢ libre de patente. ¡°Creo que es posible hacer todo el proceso al margen de las grandes farmac¨¦uticas, pero alguien tendr¨¢ que fabricar el f¨¢rmaco¡±, expone Torreele, que calcula que la contribuci¨®n de Sanofi ser¨¢ de 13 millones de euros.
El fexinidazol puede ser un punto de inflexi¨®n en la historia de los medicamentos. ¡°Los gobiernos est¨¢n despert¨¢ndose. Cada vez son m¨¢s conscientes de que ya no podemos pagar los altos precios de los f¨¢rmacos que presentan las farmac¨¦uticas. Ahora son 10 o 100 veces m¨¢s caros que hace una d¨¦cada, sin ninguna raz¨®n m¨¢s all¨¢ de que las empresas saben que pueden sacar m¨¢s dinero de nosotros¡±, opina Torreele. ¡°El acceso a las medicinas ya no es un problema de los pobres. Es un problema para todos¡±.
El tratamiento que mataba a los pacientes
Durante d¨¦cadas, el ¨²nico tratamiento disponible contra la enfermedad del sue?o fueron los pinchazos en vena de melarsoprol, un derivado del ars¨¦nico. El propio medicamento era tan t¨®xico que mataba a uno de cada 20 pacientes, entre alaridos de dolor. A partir de ahora, el tratamiento de primera l¨ªnea ser¨¢ el fexinidazol, una simple pastilla diaria durante 10 d¨ªas, sin grandes efectos secundarios. El tratamiento ha mostrado su eficacia en un ensayo cl¨ªnico con 750 pacientes en Rep¨²blica Democr¨¢tica del Congo y Rep¨²blica Centroafricana, coordinado por el m¨¦dico congole?o Victor Kande.
"Si haces un ensayo cl¨ªnico con miles y miles de pacientes es que no hay un claro beneficio cl¨ªnico", sostiene la investigadora Els Torreele, en alusi¨®n a la turbia estrategia de las grandes farmac¨¦uticas de buscar mejoras m¨ªnimas en f¨¢rmacos antiguos para alargar su patente y su monopolio. "El fexinidazol demuestra que el funcionamiento de la industria farmac¨¦utica es muy ineficiente, porque cuesta mucho dinero para resultados muy peque?os", opina Torreele.
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