Espa?a carece del 40% de los f¨¢rmacos para enfermedades raras

Las dificultades de los afectados por enfermedades raras o minoritarias para acceder a tratamientos efectivos no se limitan a que existan pocos medicamentos para ellas; tambi¨¦n se debe a las demoras en la decisi¨®n de financiarlos. As¨ª lo denuncia la Federaci¨®n Espa?ola de Enfermedades Raras (Feder), que en un informe publicado con ocasi¨®n del D¨ªa Mundial de estas dolencias, que se celebra el 28 de febrero, se?ala que el 40 % de los llamados medicamentos hu¨¦rfanos est¨¢n pendientes de comercializaci¨®n en Espa?a pese a estar aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Actualmente hay 81 f¨¢rmacos para dolencias raras, pero en Espa?a ¡°tan solo 47 se encuentran en el mercado¡±, se?ala el informe.

Se estima que existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras que afectan a entre un 6 % y un 8 % de la poblaci¨®n mundial. Se las llama as¨ª por su baja prevalencia. En Europa se considera que son raras, minoritarias o poco frecuentes las dolencias que padecen menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes. Su origen, en cerca de ocho de cada diez casos, es gen¨¦tico, y afectan tanto a ni?os como a adultos. ¡°Los retrasos existentes actualmente en la decisi¨®n de financiaci¨®n y precio imposibilitan el r¨¢pido acceso a los tratamientos¡±, subraya el informe de Feder, que a?ade que la Agencia Espa?ola de Medicamentos ha aprobado los principios activos de 69 de estos f¨¢rmacos, por lo que hay 22 pendientes de la fijaci¨®n de precio y reembolso para entrar en el sistema p¨²blico. Feder pide ¡°agilizar el proceso de decisi¨®n de financiaci¨®n y precio¡±.

El Ministerio de Sanidad asegura que habr¨ªa que revisar caso por caso, porque podr¨ªa ocurrir que ¡°un laboratorio no haya solicitado comercializarlos en Espa?a¡±. ¡°En todo caso, con que est¨¦n en un pa¨ªs europeo siempre se pueden solicitar como medicamento extranjero¡±, se?ala un portavoz, que a?ade que Espa?a est¨¢ entre los pa¨ªses de la UE con m¨¢s medicamentos hu¨¦rfanos financiados por el sistema p¨²blico. Feder tambi¨¦n denuncia que la existencia en Espa?a de ocho agencias auton¨®micas e ¡°innumerables comit¨¦s hospitalarios¡± que reval¨²an los f¨¢rmacos y sus condiciones de uso tienen como consecuencia que se establezcan criterios de acceso distintos y que ¡°muchos afectados por enfermedades raras se tengan que enfrentar a graves dificultades para acceder a la medicaci¨®n que necesitan¡±. Una vez comercializados, se tarda entre dos semanas y dos a?os en recibir la autorizaci¨®n para empezar el tratamiento, seg¨²n esta organizaci¨®n.

El acceso a los medicamentos es solo la ¨²ltima fase del proceso largo y dificultoso de investigar y descubrir uno que ayude a quienes padecen una enfermedad poco frecuente. ¡°Encontrar un f¨¢rmaco nuevo que sea eficaz para cualquier enfermedad es dif¨ªcil y un proceso largo. Lo que sucede con las enfermedades raras no es solo falta de financiaci¨®n, que ser¨ªa un problema global, sino que hay menos grupos de investigaci¨®n trabajando en estas dolencias. L¨®gicamente, conseguir resultados cuesta m¨¢s tiempo¡±, explica Francesc Palau, director cient¨ªfico del Centro de Investigaci¨®n Biom¨¦dica en Red para las Enfermedades Raras (Ciberer). ¡°Habr¨ªa que incentivar a los investigadores a entrar en este campo¡±, a?ade.

Los afectados por una enfermedad rara tardan una media de cinco a?os en ser correctamente diagnosticados. En el 20 % m¨¢s extremo su dolencia permanece sin nombre ¡ªy, consecuentemente, sin la posibilidad de tener el mejor tratamiento¡ª durante 10 a?os, recuerda Feder, que ayer dio a conocer una campa?a de sensibilizaci¨®n que reivindica la creaci¨®n de un programa espec¨ªfico para atender por igual a todas las personas que a¨²n est¨¢n sin diagnosticar en Espa?a. Esta organizaci¨®n ha contabilizado m¨¢s de 3.160 consultas de personas que han acudido a ellos en busca de ayuda porque a¨²n no han puesto nombre a su dolencia.

El diagn¨®stico de estas dolencias se demora cinco a?os de media

Se trata del colectivo m¨¢s desfavorecido dentro de las enfermedades poco frecuentes, aseguran desde esta organizaci¨®n. ¡°Se trata de aquellas personas que todav¨ªa, a d¨ªa de hoy, no tienen un nombre, no tienen un tratamiento y no tienen una esperanza a la que atenerse. Son los ni?os, ni?as, j¨®venes y adultos que sabiendo que tienen una enfermedad poco frecuente, no tienen un diagn¨®stico adecuado al que agarrarse para continuar la lucha de su enfermedad¡±, asegur¨® ayer Alba Ancochea, directora de Feder. Esta organizaci¨®n ha contabilizado m¨¢s de 3.160 consultas de personas que han acudido a ellos en busca de ayuda porque a¨²n no han puesto nombre a su dolencia.

Feder pide un programa espec¨ªfico para los pacientes con sospecha de enfermedad rara sin diagn¨®stico conocido, con itinerarios asistenciales iguales en todas las comunidades aut¨®nomas que incluyan las mismas pruebas: an¨¢lisis cl¨ªnicos, segunda opini¨®n m¨¦dica, an¨¢lisis y orientaci¨®n gen¨¦tica, cribado neonatal, etc. Entre las causas de la demora diagn¨®stica figuran el desconocimiento de la especialidad gen¨¦tica y de las pruebas diagn¨®sticas adecuadas, la falta de coordinaci¨®n entre profesionales de atenci¨®n primaria y especializada y las barreras para derivar pacientes entre comunidades aut¨®nomas, enumera Feder en el informe presentado ayer.

Adem¨¢s, esta federaci¨®n recuerda que actualmente la cartera b¨¢sica de servicios del Sistema Nacional de Salud no especifica qu¨¦ pruebas gen¨¦ticas deben realizar los sistemas auton¨®micos, por lo que pide concreci¨®n al Ministerio de Sanidad: que en todas las regiones exista, al menos, un laboratorio especializado en anomal¨ªas cromos¨®micas, gen¨¦tica bioqu¨ªmica y biolog¨ªa molecular para que puedan hacer las pruebas de la mayor¨ªa de enfermedades raras.