Fran iba a morir, pero un tratamiento de 300.000 euros que ahora financia la sanidad p¨²blica le puede salvar la vida

Este lunes, cerca de la una de la tarde, Fran Barreto ha recibido en su sangre las c¨¦lulas modificadas gen¨¦ticamente que pueden salvarle vida. Minutos despu¨¦s, un sabor raro en la boca: hay quien dice que a gambas o berberechos, pero ¨¦l lo ha notado met¨¢lico. Es pr¨¢cticamente el ¨²ltimo recurso que le quedaba, despu¨¦s de cinco a?os diagnosticado de linfoma folicular ¨Dun c¨¢ncer en el sistema linf¨¢tico¨D y el fracaso de la quimio, un trasplante de m¨¦dula y de dos ensayos cl¨ªnicos en los que particip¨®. Desde 2022, cuando llevaba a sus espaldas tres a?os de hospitales, ve¨ªa c¨®mo un tratamiento para su enfermedad consegu¨ªa curar a la mayor¨ªa de los pacientes que ya estaban pr¨¢cticamente desahuciados; aprobado tanto por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como por la espa?ola (AEMPS), pero que no ten¨ªa la financiaci¨®n p¨²blica que lo hace accesible a quien lo necesita.

De la mano de la Fundaci¨®n CRIS contra el C¨¢ncer, Barreto inici¨® una campa?a el a?o pasado para reclamar la financiaci¨®n de este tratamiento, que recibe el nombre de CAR-T. Lo lograron el pasado diciembre. Se trata de una nueva generaci¨®n terap¨¦utica contra el c¨¢ncer, individualizada en cada paciente, que consiste en extraer linfocitos T (c¨¦lulas de defensa del organismo), modificarlos gen¨¦ticamente para que identifiquen y ataquen determinados tumores, y volver a infundir las c¨¦lulas en el organismo del paciente para que hagan su trabajo. Ese ha sido el paso que Barreto ha dado este lunes el Hospital 12 de Octubre de Madrid.

Los CAR-T son enfoques personalizados, de administraci¨®n ¨²nica (al contrario que la quimio) y caras. Muy caras. Cada tratamiento, en este caso, puede salir a las arcas p¨²blicas por unos 300.000 euros. Aunque, como matiza Joaqu¨ªn Mart¨ªnez, su onc¨®logo, es barato si se piensa en la costo-efectividad: ¡°Estamos hablando de pacientes j¨®venes que pueden recuperar su vida, su trabajo¡±. Est¨¢n aprobados como recursos de tercera l¨ªnea, cuando ya ha fallado otros como la quimio y el trasplante, cuando ya pr¨¢cticamente no quedaban esperanzas, y funcionan en aproximadamente un 70% de los casos, que es el porcentaje de pacientes que se ha comprobado que se mantienen curados tres a?os despu¨¦s de la infusi¨®n.

El pasado verano, Barreto, que ahora tiene 46, se dirig¨ªa en estos t¨¦rminos al Ministerio de Sanidad: ¡°Denme una segunda oportunidad. Si no aprueban ya la financiaci¨®n para que la Sanidad P¨²blica pueda utilizar los CAR-T en todos los pacientes que ahora mismo lo necesitamos, yo voy a morir¡±.

Era el inicio de una campa?a que le llev¨® m¨¢s tarde al Congreso de los Diputados para intentar concienciar al Legislativo sobre la necesidad de la financiaci¨®n (aunque es algo sobre lo que no decide el Parlamento). ¡°Yo creo que eso supuso un antes y un despu¨¦s; que los pol¨ªticos vieran a un paciente contando c¨®mo le afecta esto, que sean conscientes de que existe un tratamiento y que no est¨¦ financiado¡±, relata Barreto. ¡°Era una tremenda impotencia ver c¨®mo se mor¨ªan pacientes sabiendo que hab¨ªa un enfoque cl¨ªnico efectivo¡±, a?ade Mart¨ªnez.

El 13 de diciembre de 2023, tras esta campa?a y la presi¨®n que ven¨ªan realizando pacientes, asociaciones y hemat¨®logos, la Comisi¨®n Interministerial de Precios aprob¨® la financiaci¨®n p¨²blica para los CAR-T para el tipo de linfoma que sufre Barreto y para el mieloma m¨²ltiple (un c¨¢ncer de los gl¨®bulos blancos). Se sumaba al de otros dos tipos de linfomas, siempre y cuando hubieran fallado las primeras l¨ªneas de abordaje terap¨¦utico.

¡°La aprobaci¨®n en el Sistema Nacional de Salud de los CAR-T para tumores hematol¨®gicos ha sido un gran logro de la sociedad civil y ha sido posible gracias a la voluntad pol¨ªtica y el consenso. La colaboraci¨®n p¨²blico-privada es fundamental para dotar de recursos a los investigadores y para contribuir a que Espa?a est¨¦ a la vanguardia de las terapias avanzadas¡±, explica Lola Manterola, cofundadora y presidenta de la Fundaci¨®n CRIS contra el c¨¢ncer que, adem¨¢s de haber impulsado la campa?a para la financiaci¨®n, ha invertido este a?o m¨¢s de 11 millones de euros en investigaci¨®n.

Retrasos en la financiaci¨®n

Espa?a fue uno de los pa¨ªses pioneros en el impulso de este tipo de tratamientos avanzados en la sanidad p¨²blica, pero luego se qued¨® rezagada con respecto a otros pa¨ªses europeos, que ya llevan a?os financiando terapias como la que necesita Barreto. El problema, en opini¨®n de Mart¨ªnez, es un proceso burocr¨¢tico muy farragoso para aprobar la financiaci¨®n t¨¦cnicas muy punteras, que adem¨¢s son muy costosos para las arcas p¨²blicas. Aunque tambi¨¦n en este punto matiza: ¡°En Espa?a solo hay unos 80 casos como el de Fran al a?o, no es un esfuerzo econ¨®mico grande para las arcas p¨²blicas. Adem¨¢s, se trata de un sistema de pago por resultados, y si la infusi¨®n no obtiene los esperados, solo se abona la mitad del importe¡±.

Espa?a es uno de los pa¨ªses con m¨¢s demoras en financiar los f¨¢rmacos considerados prioritarios (como era el caso de las CAR-T). Tarda una media 629 d¨ªas desde que obtienen la luz verde de la Agencia Europa del Medicamento (EMA) cuando, te¨®ricamente, deber¨ªa hacerse en un m¨¢ximo de 180.

La financiaci¨®n p¨²blica de los medicamentos en Espa?a es una competencia exclusiva del Estado, en concreto, del Ministerio de Sanidad, para lo que valora la gravedad de la enfermedad que tratan, las necesidades espec¨ªficas de los colectivos que lo necesitan, el valor terap¨¦utico y social del f¨¢rmaco, c¨®mo incrementan el beneficio de los que ya existen, su grado de innovaci¨®n y la racionalizaci¨®n del gasto p¨²blico destinado farmacia. Con todos estos criterios, Sanidad negocia con las empresas farmac¨¦uticas los precios de los f¨¢rmacos que sufraga el Sistema Nacional de Salud. Y aqu¨ª est¨¢ parte del embudo.

El proceso y las demoras son ¡°muy frustrantes¡± para pacientes como Barreto, que ven c¨®mo la cura para su enfermedad existe, pero es pr¨¢cticamente inaccesible econ¨®micamente. ¡°Yo empec¨¦ esta cruzada porque cre¨ªa que todo el mundo deb¨ªa beneficiarse de las terapias, no solo quienes tienen contactos o dinero. Ha servido para ayudar a otros, y es el trabajo m¨¢s bonito que he hecho en mi vida¡±, relata.

Ahora le quedan por delante unos 10 d¨ªas en el hospital, en observaci¨®n. Los m¨¦dicos le han advertido de que es un periodo complicado. Hasta un 20% de los pacientes sufren efectos adversos graves. Una vez que pasa esta fase, el riesgo de infecciones tambi¨¦n es alto en los siguientes meses. Pero la buena noticia es que la mayor¨ªa de los pacientes tratados con estas terapias pueden hacer ¡°una vida pr¨¢cticamente normal¡±. Barreto est¨¢ deseando reincorporarse a su trabajo, que no ha podido hacer con continuidad en los ¨²ltimos cinco a?os por los agresivos tratamientos a los que se ha sometido.

Otra de las grandes ventajas de los CAR-T es que son mucho menos perjudiciales para el paciente que la quimioterapia: mientras que esta supone envenenar el organismo para acabar con las c¨¦lulas cancerosas, con protocolos gen¨¦ticos el sistema inmunitario es entrenado para atacar solamente a estas. El siguiente paso que esperan los onc¨®logos es poder llevarlas a m¨¢s tumores y a una primera l¨ªnea de tratamiento, de forma que se ahorrar¨ªa mucho sufrimiento a los enfermos, que ahora tienen que fracasar con otros abordajes antes de dar con estos. Hay varios ensayos cl¨ªnicos que trabajan en ello, pero todav¨ªa quedan a?os para su aprobaci¨®n, y algo m¨¢s para su financiaci¨®n p¨²blica.