Primer ensayo mundial con c¨¦lulas embrionarias en humanos

Siete hospitales de Estados Unidos se preparan para participar en el primer ensayo cl¨ªnico del mundo que utiliza c¨¦lulas embrionarias humanas. La empresa Geron, que fabrica las c¨¦lulas, tiene todo listo para iniciar el ensayo, para el que recibi¨® la luz verde definitiva de la autoridad sanitaria (la Administraci¨®n de Alimentos y Medicamentos, FDA por sus siglas en ingl¨¦s) hace pocas semanas. El objetivo es probar en primer lugar la seguridad, pero tambi¨¦n la eficacia, del tratamiento en la regeneraci¨®n de la m¨¦dula espinal en pacientes que han quedado paralizados tras un accidente.

Los ensayos en animales han resultado positivos y ahora llega el gran momento de los humanos, pero es un proceso complicado. "Esperamos empezar pronto", explica Anna Krassowska, portavoz de Geron. "Definimos el comienzo del ensayo cuando se inscribe y trata al primer paciente y, como estamos buscando pacientes que se hayan accidentado recientemente, entre una y dos semanas antes de entrar en el ensayo, no podemos estar seguros de la fecha".

"Las c¨¦lulas vivas ser¨¢n las p¨ªldoras del ma?ana", dice el presidente de Geron

El ensayo se paga con fondos privados y no depende de un posible veto judicial

No se han hecho p¨²blicos los hospitales, aunque ya est¨¢n preparados. "No vamos a decirlo hasta que est¨¦n listo para recibir a los pacientes, y lo har¨¢n secuencialmente", comenta la portavoz.

El tratamiento consistir¨¢ en una inyecci¨®n de un tipo de c¨¦lulas del sistema nervioso, que han sido derivadas de c¨¦lulas madre embrionarias, en el lugar del da?o en la m¨¦dula espinal. Estas c¨¦lulas producen mielina -la capa aislante que rodea los axones de las neuronas y les permite comunicarse a trav¨¦s de impulsos el¨¦ctricos- as¨ª como otros compuestos que favorecen la actividad de las neuronas.

El ensayo no puede llegar en mejor momento. En los ¨²ltimos dos meses, la investigaci¨®n con c¨¦lulas madre embrionarias ha estado en la picota en Estados Unidos, despu¨¦s de que un juez federal decidiera prohibir que se financiaran con fondos p¨²blicos porque implican destruir embriones, algo que una ley federal proh¨ªbe. Con ello pon¨ªa punto final a dos a?os de impulso a estos trabajos, despu¨¦s de que el presidente Obama revocara el veto impuesto por el ex presidente George Bush. Pero justo el jueves pasado, un tribunal federal de apelaci¨®n decidi¨®, por su parte, suspender la prohibici¨®n, que hab¨ªa sido recurrida por el Gobierno.

El argumento de los jueces que han dado un respiro temporal a los partidarios de estos trabajos es, precisamente, que hay que dar tiempo para que se vea la importancia de esta l¨ªnea de investigaci¨®n. Porque los contrarios (sobre todo, sectores religiosos que equiparan la destrucci¨®n de embriones a un aborto) ten¨ªan otro argumento a su favor. Mientras hay muchos ensayos ya en marcha de uso terap¨¦utico de c¨¦lulas madre obtenidas de tejidos de adultos, no hab¨ªa ninguna aplicaci¨®n pr¨¢ctica para las de origen embrionario. Algo que este ensayo puede desmentir.

La empresa Geron lleva a?os colaborando con la Universidad de Wisconsin, donde James Thompson aisl¨® por primera vez las c¨¦lulas embrionarias humanas en 1998, y ha logrado derivar de estas hasta siete tipos de c¨¦lulas funcionales de ¨®rganos como el sistema nervioso, el p¨¢ncreas, el coraz¨®n y los huesos. Todos los procesos est¨¢n protegidos por patentes y la pol¨¦mica sobre la prohibici¨®n de utilizar fondos p¨²blicos para investigaci¨®n en c¨¦lulas madre no les afecta, ya que su actividad la realizan con fondos privados.

Cuando se inyectaron en animales las c¨¦lulas que se usar¨¢n en este primer ensayo cl¨ªnico -que son precursoras de los oligodendrocitos-, se vio que migraron al lugar de la lesi¨®n y se convirtieron en oligodendrocitos funcionales, que mejoraron ostensiblemente la locomoci¨®n de los animales. La p¨¦rdida de estas c¨¦lulas, por el proceso de inflamaci¨®n que suele acompa?ar al accidente traum¨¢tico en el que resulta da?ada la m¨¦dula espinal, es causa de par¨¢lisis en muchos de los pacientes da?ados.

El ensayo cl¨ªnico aprobado es para los pacientes en estado m¨¢s grave, con falta total de actividad locomotora o sensorial por debajo de la lesi¨®n, y que por las caracter¨ªsticas de esta puedan ser tratados entre los siete y los 14 d¨ªas siguientes.

En animales se ha visto, seg¨²n informa la empresa, que el tratamiento es ineficaz a partir de tres meses despu¨¦s de la lesi¨®n, ya que se ha formado la cicatriz.

Los pacientes recibir¨¢n una sola inyecci¨®n, y durante un a?o se les seguir¨¢ para estudiar la seguridad del tratamiento, el objetivo principal de este ensayo. Adem¨¢s, se les realizar¨¢n durante ese a?o pruebas espec¨ªficas para comprobar si han mejorado en las funciones motoras y sensoriales. A pesar de que se supone que no habr¨¢ rechazo por tratarse de c¨¦lulas derivadas de embrionarias, los pacientes recibir¨¢n un tratamiento inmunosupresor hasta pasados 60 d¨ªas de la inyecci¨®n.

El ensayo cl¨ªnico est¨¢ repleto de interrogantes, ya que no es la primera vez que se prueban en ratas y otros animales tratamientos celulares para la paraplejia que luego no funcionan en humanos. El Centro Pr¨ªncipe Felipe de Valencia present¨® en 2005 resultados en ratas, pero la investigaci¨®n no pas¨® de esa fase por discrepancias entre la direcci¨®n y los investigadores.

El presidente de Geron, Thomas Okarma, es optimista: "Las c¨¦lulas vivas van a ser las p¨ªldoras de ma?ana", ha dicho a Reuters. Okarma cree que las c¨¦lulas llegar¨¢n a producirse masivamente en biorreactores, como sucede con otros productos biotecnol¨®gicos, lo que har¨¢ asequibles los tratamientos.

Con informaci¨®n de Emilio de Benito.