Su hijo podr¨ªa ser igualito que su padre. Y da mucho miedo

El pasado diciembre, cuando en Par¨ªs se celebraba la Cumbre del Clima, otra reuni¨®n de alto nivel internacional ¨Cmucho menos medi¨¢tica, pero asimismo con implicaciones trascendentales¨C ten¨ªa lugar en Washington (Estados Unidos) de forma mucho m¨¢s discreta: la Cumbre Internacional sobre la Edici¨®n del Genoma Humano, entre el 1 y el 3 de diciembre.

La conferencia se convoc¨® a ra¨ªz de un hecho cient¨ªfico sin precedentes ocurrido a principios de a?o: la modificaci¨®n del genoma de unos embriones humanos ¨Cno viables¨C, obtenidos en cl¨ªnicas de fertilidad, realizada por investigadores chinos de la Universidad Sun Yat-sen de Guangzhou, al sur del pa¨ªs.

A lo que aspiraron en ese momento fue a reparar, sin ¨¦xito, el gen responsable de una enfermedad de la sangre potencialmente mortal (la beta-talasemia). Pero el solo hecho de que lo hubieran intentado ¨C y que el resto del mundo se hubiera enterado a toro pasado¨C desat¨® las alarmas y suspicacias de la comunidad cient¨ªfica internacional. Como era de esperar, la cumbre evidenci¨® una divergencia de criterios ¨¦ticos que dista mucho de poder ser consensuada.

Uno de los grandes hitos cient¨ªficos de 2015

Los cient¨ªficos asi¨¢ticos emplearon una revolucionaria t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica conocida como CRISPR-Cas 9, que la revista Science calific¨® de hito cient¨ªfico de 2015. Las siglas responden (ante todo, calma) a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic, que en espa?ol se denomina Repetidos Cortos Palindr¨®micos Aglomerados Regularmente Interespaciados. Palabrejas cient¨ªficas aparte, podr¨ªamos definir a los CRISPRs como secuencias cortas que se repiten dentro del ADN y que se leen igual del derecho que del rev¨¦s (de ah¨ª lo de palindr¨®micos). Estas secuencias repetidas se hallan en muchos tipos de microorganismos, como bacterias o arqueas, seres unicelulares ancestrales a los que les debemos el origen de la vida en la Tierra. El a?adido Cas 9 es importante: hace referencia a unos genes que, asociados a los CRIPRs, generan unas prote¨ªnas, las nucleasas, capaces de realizar haza?as incre¨ªbles.

La t¨¦cnica CRISPR permite alterar el genoma de forma f¨¢cil, eficaz y barata

Resumiendo (mucho), el sistema CRISPR-Cas 9 es un fant¨¢stico sistema de defensa con el que estos microorganismos se defienden de ataques externos como los perpetrados por los virus. Las nucleasas no solo saben destruir el ADN viral, sino que son capaces, adem¨¢s, de coger parte del material gen¨¦tico del enemigo e integrarlo dentro de sus secuencias CRISPR, lo que le otorga al microorganismo inmunidad frente a futuros ataques. Y no solo a ¨¦l, tambi¨¦n a su descendencia. Wow, pensaron muchos investigadores. ?Y si ese sistema de defensa pudiera ser introducido en las c¨¦lulas de otras especies, tambi¨¦n la humana, con el objetivo de editar su ADN? ?Y si se pudiera utilizar para cortar genes indeseados y/o a?adir otros m¨¢s favorables? Tras a?os de investigaci¨®n, dos bioqu¨ªmicas, la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna, demostraron por separado, en 2012, que eso era posible: el CRISPR-Cas 9 pod¨ªa ser utilizado como una verdadera tijera molecular con la que editar el abecedario gen¨¦tico. Fue un hallazgo que ha hecho historia y por ello, en 2015, obtuvieron el Premio Princesa de Asturias de Investigaci¨®n Cient¨ªfica y T¨¦cnica.

Con los genes no se juega

Sus estudios, seg¨²n recoge el acta del premio, ¡°han conducido al desarrollo de una tecnolog¨ªa que permite modificar genes, con gran precisi¨®n y sencillez en todo tipo de c¨¦lulas, posibilitando cambios que suponen una verdadera edici¨®n del genoma. Esta metodolog¨ªa permite eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigaci¨®n b¨¢sica como en agricultura, ganader¨ªa y biomedicina y abre as¨ª la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades gen¨¦ticas que actualmente carecen de terapias eficaces¡±.

Primeros animales

Esas ¡®tijeras gen¨¦ticas¡¯ ya han sido probadas en cultivos de c¨¦lulas humanas. Adem¨¢s, se han utilizado, entre otras cosas, para ¡®customizar¡¯ el genoma de dos macacos gemelos y para crear (eliminando el gen que produce la miostatina, limitante de la formaci¨®n de masa muscular) dos perros Beagle extramusculados.

El descubrimiento, de inmenso potencial, espole¨® a otro investigador, el chino Feng Zhang, del Instituto Tecnol¨®gico de Massachusetts (MIT), a conseguir antes que nadie gran parte de la patente del uso de CRISPR con animales y humanos en EE UU, tras aportar la documentaci¨®n que demostraba que ¨¦l hab¨ªa descubierto el sistema de marras en primer lugar. Como era de esperar, qui¨¦n hizo qu¨¦ y cu¨¢ndo ha desencadenado un verdadero culebr¨®n y un litigio que espera sentencia. ?El objetivo? Conseguir una porci¨®n de un pastel que promete ser de lo m¨¢s lucrativo. Y pol¨¦mico. Porque¡­ ?servir¨¢ para mejorar las producciones agr¨ªcolas y contribuir a paliar el hambre en el mundo? ?Podr¨¢ aplicarse, como se prev¨¦, a la erradicaci¨®n de la malaria, soltando en ¨¢reas afectadas mosquitos con el ADN manipulado para que, al cruzarse con sus cong¨¦neres portadores, logren una descendencia que no transmita el paludismo? ?Ser¨¢ ¨²til para acabar con devastadoras enfermedades de origen g¨¦nico? ?O se utilizar¨¢ para otros fines m¨¢s peliagudos como por ejemplo replicar gen¨¦ticamente beb¨¦s de dise?o, modificar el car¨¢cter de las personas o fabricar bioarmas?

Ante todo, precauci¨®n

Mientras muchos animales son manipulados, todav¨ªa no se han sentado las bases de lo que es o no es permisible en este campo. Para m¨¢s inri, la t¨¦cnica CRISPR permite alterar el genoma de forma f¨¢cil, eficaz y barata. La Unesco (Organizaci¨®n de las Naciones Unidas para la Educaci¨®n, la Ciencia y la Cultura) ha pedido una moratoria para debatir qu¨¦ se puede hacer y qu¨¦ no, especialmente con el genoma humano, para evitar una manipulaci¨®n inmoral en los rasgos hereditarios, y opina que las intervenciones ¡°deber¨ªan admitirse solo por razones de prevenci¨®n, diagn¨®stico y terapia, sin que implique modificaciones para los descendientes¡±.

El nivel de asombro o temor que nos produzca al com¨²n de los mortales esta revolucionaria tecnolog¨ªa, capaz sin duda de grandes avances y logros, ir¨¢ ligado a la confianza que a cada uno de nosotros nos inspire nuestra especie. Pero la necesidad de implementar el principio de precauci¨®n con la t¨¦cnica crisper (as¨ª se pronuncia) parece algo obvio: m¨¢s vale, por el bien de todos, que este superpoder cuente con un supercontrol ejercido desde la mayor de las responsabilidades. Por si las moscas (transg¨¦nicas)¡­