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La ciencia de la semana

Curando embriones

La correcci¨®n de una enfermedad gen¨¦tica en cigotos humanos resuelve los principales problemas t¨¦cnicos, y debe abrir un gran debate social, ¨¦tico y jur¨ªdico sobre lo que queremos hacer con nuestro genoma

Javier Sampedro
Tres fases de desarrollo de los embriones tratados con CRISPR.
Tres fases de desarrollo de los embriones tratados con CRISPR.OHSU

Hay veces en que es muy f¨¢cil decidir cu¨¢l ha sido el avance cient¨ªfico de la semana, y esta es una de ellas. Un grupo de cient¨ªficos de Estados Unidos, China y Corea del Sur ha logrado corregir una enfermedad hereditaria en embriones humanos. Que la enfermedad se llame miocardiopat¨ªa hipertr¨®fica y sea una causa frecuente de muerte s¨²bita en deportistas y personas j¨®venes es casi lo de menos (los embriones corregidos no se han intentado implantar, en cualquier caso). Lo esencial es que esta misma metodolog¨ªa, basada en la t¨¦cnica CRISPR de edici¨®n gen¨®mica, puede en principio utilizarse para corregir otras 10.000 enfermedades raras debidas a la mutaci¨®n de un solo gen. Lee en Materia los art¨ªculos que explican y analizan la cuesti¨®n (1, 2, 3).

El trabajo es una prueba de principio, y no tiene ninguna aplicaci¨®n cl¨ªnica inmediata. De hecho, ser¨ªa ilegal implantar esos embriones en una mujer, y ninguno de los cient¨ªficos implicados defiende hacerlo en el momento actual. Pero la investigaci¨®n demuestra que la t¨¦cnica es eficaz y segura, sin mosaicismos indeseables (un embri¨®n compuesto por c¨¦lulas correctas y err¨®neas) ni modificaciones ¡®off target¡¯, es decir, mutaciones que ocurren en lugares del genoma distintos de los pretendidos. Estas son precisamente los problemas que hab¨ªan lastrado los dos intentos previos de hacer el experimento, ambos en China hace dos a?os. El avance, por tanto, reviste una gran importancia cient¨ªfica, pero no va llegar a la pr¨¢ctica m¨¦dica a corto plazo. Ni debe hacerlo.

Tal vez la cuesti¨®n m¨¢s pol¨¦mica para el futuro es la frontera entre curar y mejorar

La segunda cuesti¨®n esencial es la regulaci¨®n legal, y la principal raz¨®n es que la t¨¦cnica, en su utilizaci¨®n actual, implica la modificaci¨®n del genoma humano en la l¨ªnea germinal. La l¨ªnea germinal son las c¨¦lulas que dan lugar a los ¨®vulos y a los espermatozoides, y que por tanto definen la constituci¨®n gen¨¦tica de hijos, nietos y toda la descendencia del paciente. En este caso, lo que se ha modificado es un embri¨®n, pero todo embri¨®n incluye tambi¨¦n su l¨ªnea germinal, que son las c¨¦lulas que, en caso de desarrollarse hasta un adulto, formar¨ªan sus ¨®vulos o espermatozoides. Estas modificaciones de la l¨ªnea germinal est¨¢n ahora prohibidas en todos los pa¨ªses que han legislado sobre la materia. Curar a un embri¨®n de una enfermedad hereditaria requerir¨ªa, por tanto, unas reformas legales de gran calado.

Y tal vez la cuesti¨®n m¨¢s pol¨¦mica para el futuro es la frontera entre curar y mejorar. Las mismas t¨¦cnicas que posibilitan corregir los genes de un embri¨®n enfermo podr¨¢n usarse, en alg¨²n momento, para mejorar cualidades humanas normales, como la inteligencia o la resistencia a virus como el del sida. Si decides introducir a tu hijo un gen de resistencia al sida, ?est¨¢s cur¨¢ndole una enfermedad o mejorando sus cualidades normales?

Bien, todos estos son los dilemas que podemos imaginar ahora. Los peores, sin embargo, son los que no podemos ni imaginar. El debate reviste una gran importancia, y bajo ning¨²n concepto debe estar restringido a los cient¨ªficos. La sociedad y sus representantes deben tomar la palabra. Adelante.

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