C¨®mo curar 10.000 enfermedades

Hay resultados cient¨ªficos que son importantes porque resuelven un viejo enigma y hacen as¨ª avanzar nuestro entendimiento del mundo. El que conocemos hoy lo es porque abre un nuevo continente a la investigaci¨®n biom¨¦dica, y por tanto a la medicina del futuro pr¨®ximo. La enfermedad hereditaria que los investigadores han curado en embriones humanos es relevante en s¨ª misma: una cardiopat¨ªa cong¨¦nita a menudo mortal que afecta a una de cada 500 personas, o cerca de 100.000 espa?oles. Pero lo esencial es que esta misma t¨¦cnica de edici¨®n gen¨®mica, llamada CRISPR, se puede utilizar tambi¨¦n sobre cualquier otra de las 10.000 enfermedades causadas por la mutaci¨®n de un solo gen.

En conjunto, estas ¡®enfermedades raras¡¯ suponen una carga importante para los sistemas sanitarios y una fuente tr¨¢gica de sufrimiento para una parte sustancial de la poblaci¨®n humana. Pero cada una afecta a tan poca gente que resulta muy dif¨ªcil encontrar financiaci¨®n para investigar cada una por separado. Cada una afecta a un ¨®rgano o proceso fisiol¨®gico distinto, y la esperanza de encontrar terapias eficaces una por una es escasa. Pero hay una cosa que todas tienen en com¨²n: se deben a la mutaci¨®n de un gen en alguno de los padres y, por tanto, todas son susceptibles a una estrategia de reparaci¨®n gen¨¦tica. Y, como demuestra el trabajo de hoy, ya disponemos de esa estrategia. Se llama CRISPR, y resulta tan eficaz y costeable que ya ha puesto al alcance de la ciencia actual la erradicaci¨®n de las 10.000 enfermedades raras que se deben a la mutaci¨®n de un solo gen. Esto son grandes noticias.

Dicho lo cual, es obligado dedicar el resto de este art¨ªculo a evitar un entusiasmo prematuro, y la consiguiente decepci¨®n. Para empezar, estamos hablando todav¨ªa de ciencia b¨¢sica. Con embriones humanos, s¨ª, y reparando unos genes que causan enfermedades humanas muy reales y concretas. Pero es ciencia b¨¢sica. Los embriones se han curado, pero no se han implantado en ninguna mujer. Llegar a eso va a requerir no solo mucha m¨¢s investigaci¨®n fundamental, sino tambi¨¦n un amplio debate social y, llegado el caso, unas reformas legales sustanciales en todos los pa¨ªses que han legislado sobre embriolog¨ªa.

Todos estos pa¨ªses tienen prohibida la modificaci¨®n gen¨¦tica de la l¨ªnea germinal (las c¨¦lulas que dan lugar a los ¨®vulos y los espermatozoides, y los propios embriones que resultan de su fusi¨®n). Hace 10 o 20 a?os esa prohibici¨®n parec¨ªa l¨®gica, pero ahora supone un escollo formidable para el avance de la biomedicina. Si los ciudadanos decidimos apoyar estos avances, habr¨¢ que cambiar las leyes tras un debate racional en el Parlamento. Si decidimos lo contrario, estas investigaciones no podr¨¢n llegar al paciente.

No todos los pa¨ªses aplican unas exigencias tan altas a sus laboratorios. Uno de los que tiene una manga m¨¢s ancha, al menos en estas cuestiones embriol¨®gicas, es China, cuyos cient¨ªficos ya utilizaron hace un par de a?os la t¨¦cnica de edici¨®n gen¨®mica CRISPR para modificar embriones humanos, sin llegar a implantarlos en una mujer. Estos experimentos prematuros sirvieron sobre todo para revelar los grandes obst¨¢culos t¨¦cnicos que quedaban por salvar para permitir al m¨¦todo alguna esperanza de llegar a su aplicaci¨®n cl¨ªnica. Y tambi¨¦n para encender un debate mundial sobre la cuesti¨®n. Un debate no solo cient¨ªfico ¨Cno debe ser solo eso¡ª, sino tambi¨¦n ¨¦tico y jur¨ªdico. La investigaci¨®n que conocemos hoy ha resuelto los mayores obst¨¢culos t¨¦cnicos y de seguridad. Pero, por supuesto, no puede resolver las cuestiones ¨¦ticas. Esa es una tarea para la sociedad y sus representantes, y la nueva investigaci¨®n no hace m¨¢s que enfatizar su necesidad con un fulgor deslumbrante. Si hay alg¨²n pol¨ªtico leyendo esto, ojal¨¢ tome nota.

Estados Unidos lo est¨¢ haciendo muy bien. A consecuencia de aquellas investigaciones chinas, la Academia Nacional de Ciencias form¨® un comit¨¦ cient¨ªfico y ¨¦tico para elaborar un documento de recomendaciones. El espa?ol Juan Carlos Izpis¨²a, del Instituto Salk de California, es uno de sus miembros. El informe se public¨® en febrero, y como m¨ªnimo es un buen de partida para el necesario debate internacional.