Autorizada la edici¨®n gen¨¦tica con CRISPR dentro de personas enfermas
Una empresa de EE UU anuncia que inyectar¨¢ la herramienta para modificar el ADN en el ojo de pacientes con ceguera
Solo cinco a?os despu¨¦s de su descubrimiento, la revolucionaria t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica CRISPR se probar¨¢ por primera vez dentro de pacientes enfermos. La Administraci¨®n de Alimentos y Medicamentos de EE UU ha aprobado un ensayo cl¨ªnico para tantear una terapia experimental en unos 15 ni?os y adultos afectados por la principal causa de ceguera hereditaria, seg¨²n ha anunciado la empresa estadounidense Editas Medicine. La enfermedad, denominada amaurosis cong¨¦nita de Leber, golpea a dos o tres de cada 100.000 nacidos.
La patolog¨ªa afecta a la capa interna del ojo ¡ªla retina¡ª y provoca una grave deficiencia visual que comienza en los primeros a?os de vida. La forma m¨¢s habitual est¨¢ causada por una mutaci¨®n en uno solo de los 22.000 genes que hay en cada c¨¦lula humana, el CEP290. La compa?¨ªa Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts), pretende inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR, una especie de tijeras microsc¨®picas teledirigidas que, te¨®ricamente, son capaces de dirigirse a la mutaci¨®n y arreglarla en las c¨¦lulas de la retina. El ensayo cl¨ªnico servir¨¢ para evaluar de manera muy preliminar la seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.
La compa?¨ªa Editas Medicine recaud¨® hace tres a?os 120 millones de d¨®lares de inversores como Bill Gates y Google
La empresa comunic¨® la autorizaci¨®n del Gobierno de EE UU el 30 de noviembre, d¨ªas despu¨¦s de que el cient¨ªfico chino He Jiankui anunciara el nacimiento de dos ni?as gemelas modificadas gen¨¦ticamente con CRISPR para, supuestamente, ser inmunes al virus del sida. Al margen de ese presunto y pol¨¦mico caso de edici¨®n del ADN en embriones humanos, la t¨¦cnica CRISPR solo se hab¨ªa empleado hasta la fecha fuera del paciente. El 28 de octubre de 2016, un equipo dirigido por el onc¨®logo chino Lu You inyect¨® por primera vez c¨¦lulas modificadas con CRISPR a un paciente desahuciado con un c¨¢ncer de pulm¨®n muy agresivo. El grupo de Lu extrajo gl¨®bulos blancos de la sangre del enfermo, los modific¨® en el laboratorio para intentar aumentar su actividad contra el tumor y los volvi¨® a introducir en el organismo.
La terapia experimental de Editas Medicine ¡°se convertir¨¢ en el primer medicamento CRISPR administrado in vivo a personas en cualquier parte del mundo¡±, seg¨²n la propia compa?¨ªa, que en 2015 recaud¨® 120 millones de d¨®lares de inversores como Bill Gates y Google. Entre los asesores cient¨ªficos de la empresa se encuentran Feng Zhang y George Church, genetistas de la Universidad de Harvard y pioneros de la t¨¦cnica CRISPR. Una portavoz de la Administraci¨®n de Alimentos y Medicamentos de EE UU asegur¨® ayer a EL PA?S que su organizaci¨®n no puede confirmar ni desmentir la informaci¨®n publicada por Editas Medicine.
¡°El ojo es un ¨®rgano privilegiado, es una evaginaci¨®n del cerebro que est¨¢ protegida, aislada por la barrera hematoencef¨¢lica del resto del cuerpo. Por eso es m¨¢s seguro, entre comillas, inyectar in vivo en ojo que hacerlo en sangre, que llegar¨ªa a todo el cuerpo¡±, opina el genetista Llu¨ªs Montoliu. Su grupo en el Centro Nacional de Biotecnolog¨ªa, en Madrid, emplea la t¨¦cnica CRISPR para crear ratones con enfermedades raras similares a las humanas.
El genetista Llu¨ªs Montoliu advierte de los riesgos de una t¨¦cnica que todav¨ªa no est¨¢ suficientemente madura
A juicio de Montoliu, la herramienta no est¨¢ lo suficientemente madura y existe el riesgo de que surja el llamado mosaicismo o ruido gen¨¦tico. ¡°Algunas c¨¦lulas de la retina corregir¨¢n la mutaci¨®n, otras se quedar¨¢n igual y otras generar¨¢n mutaciones adicionales en el mismo gen¡±, advierte el genetista, uno de los impulsores de la Asociaci¨®n para la Investigaci¨®n Responsable e Innovaci¨®n en Edici¨®n Gen¨¦tica (ARRIGE, por sus siglas en ingl¨¦s), con sede en Par¨ªs.
¡°Este momento es realmente emocionante para nosotros y esperamos embarcarnos en nuestra pr¨®xima fase como compa?¨ªa en etapa cl¨ªnica, aprovechando el poder de la tecnolog¨ªa CRISPR para transformar las vidas de personas con enfermedades graves en todo el mundo¡±, ha asegurado en un comunicado Katrine Bosley, la directora ejecutiva de Editas Medicine.
La empresa, que cotiza en la bolsa estadounidense, calcula que ¡°cientos de miles de pacientes podr¨ªan beneficiarse de las medicinas CRISPR dirigidas a enfermedades oculares¡±. La multinacional Allergan, con sede en Dubl¨ªn (Irlanda), colaborar¨¢ en el ensayo cl¨ªnico y ha puesto 25 millones de d¨®lares sobre la mesa para esta nueva fase, seg¨²n el comunicado de Editas Medicine.
¡°La UE se va a quedar muy atr¨¢s¡±
"El mayor problema es que la UE se va a quedar muy atr¨¢s", alerta ??igo de Miguel, experto en bio¨¦tica de la Universidad del Pa¨ªs Vasco. "Es casi seguro que el pr¨®ximo Programa Marco para la Investigaci¨®n y la Innovaci¨®n en la UE no va a dar dinero para financiar la investigaci¨®n con CRISPR en embriones humanos sobrantes de la fecundaci¨®n in vitro", explica. A su juicio, esto puede dejar a la UE en un segundo plano en la actual revoluci¨®n de la ingenier¨ªa gen¨¦tica.
En julio, el Tribunal Europeo de Justicia ya decidi¨® que las plantas modificadas con CRISPR deben someterse a las estrictas normativas que limitan el cultivo de alimentos transg¨¦nicos en la UE, pese a que las editadas con CRISPR pueden ser indistinguibles de otras obtenidas con m¨¦todos autorizados, como la radiaci¨®n para provocar mutaciones artificiales. "Los chinos y los estadounidenses tienen que estar brindando", lamenta De Miguel.
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