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China ejecutar¨¢ el primer ensayo de ¡®superedici¨®n¡¯ de ADN en humanos

La revolucionaria herramienta CRISPR se emplear¨¢ contra tumores de pulm¨®n muy agresivos

Manuel Ansede
Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, madres de la técnica CRISPR.
Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, madres de la t¨¦cnica CRISPR.SINC

Cient¨ªficos chinos van a ser los primeros del mundo en inyectar a seres humanos c¨¦lulas modificadas gen¨¦ticamente con la revolucionaria t¨¦cnica CRISPR, capaz de cortar y pegar m¨²ltiples secuencias de ADN de manera r¨¢pida y sencilla. El ensayo cl¨ªnico comenzar¨¢ en agosto en el mayor hospital de China, perteneciente a la Universidad de Sichuan, con una decena de pacientes de c¨¢ncer de pulm¨®n, seg¨²n ha adelantado la revista Nature.

El cient¨ªfico espa?ol que est¨¢ m¨¢s cerca de conseguir un premio Nobel sonr¨ªe ¡°orgulloso¡±. En 1993, cuando ten¨ªa 30 a?os, Francis Mojica investigaba c¨®mo pod¨ªan sobrevivir unos microbios en las salinas de Santa Pola (Alicante). Y, por casualidad, descubri¨® en su ADN unas extra?as secuencias que se repet¨ªan peri¨®dicamente. Las bautiz¨® CRISPR y se decidi¨® a estudiarlas, pese a que el Ministerio de Ciencia sol¨ªa rechazar financiar sus proyectos de investigaci¨®n. En 2003, lleg¨® el ¡°Eureka¡±: aquel sistema, capaz de cortar y pegar ADN de manera r¨¢pida y eficaz, era una defensa de los microbios para protegerse de los virus.

El sistema de edici¨®n de ADN fue descubierto por el espa?ol Francis Mojica en unos microbios de Santa Pola (Alicante)

Otra d¨¦cada despu¨¦s, las investigadoras francesas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna se inspiraron en el descubrimiento de Mojica para desarrollar una tecnolog¨ªa que permite reescribir cualquier genoma con una precisi¨®n sin precedentes. La herramienta, avance del a?o 2015 para la revista Science, ha revolucionado los laboratorios de todo el mundo. El CRISPR ya se ha utilizado, por ejemplo, para revertir diferentes enfermedades gen¨¦ticas en animales.

El ensayo de China ser¨¢ el primero en seres humanos. Un equipo dirigido por el onc¨®logo Lu You tratar¨¢ a una decena de pacientes con c¨¢ncer de pulm¨®n de c¨¦lulas no peque?as con met¨¢stasis, vinculados generalmente al tabaquismo. Son personas desahuciadas, cuyos tumores han sobrevivido a la quimioterapia, la radioterapia y otros tratamientos. El grupo de Lu extraer¨¢ un tipo de gl¨®bulos blancos, los linfocitos T, de la sangre de los pacientes, para modificarlos con CRISPR en el laboratorio.

Los cient¨ªficos bloquear¨¢n la PD-1, una prote¨ªna que en condiciones normales ayuda a impedir que estos gl¨®bulos blancos ataquen a otras c¨¦lulas en el cuerpo. Tras multiplicar los linfocitos T mutados, los devolver¨¢n a los pacientes. Al inhibir la prote¨ªna PD-1, los investigadores creen que aumentar¨¢ la respuesta inmune contra las c¨¦lulas cancerosas, aunque existe el riesgo de que tambi¨¦n sean atacadas c¨¦lulas normales del organismo. Se trata de un ensayo preliminar para probar que el m¨¦todo es seguro.

China fue el primer pa¨ªs que modific¨® genes de embriones humanos (no viables) y de monos con CRISPR

Hace un mes, los Institutos Nacionales de la Salud de EE UU aprobaron otro experimento similar ¡ªfinanciado por el expresidente de Facebook Sean Parker¡ª, pero no se llevar¨¢ a cabo hasta finales de a?o. ¡°Siento una alegr¨ªa y una satisfacci¨®n tremendas¡±, reconoce Francis Mojica, de la Universidad de Alicante, al comprobar que su descubrimiento est¨¢ a punto de revolucionar la medicina humana.

¡°Esta t¨¦cnica es una bendici¨®n¡±, opina el genetista Lluis Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnolog¨ªa, en Madrid. Su equipo emplea CRISPR para crear modelos animales de enfermedades raras. ¡°Gracias a CRISPR, nuestros ratones llevan exactamente las mismas mutaciones que personas con nombre y apellidos. Podemos reproducir en los animales exactamente lo que vemos en los pacientes¡±, detalla Montoliu, centrado en el estudio de las alteraciones visuales ligadas al albinismo.

El genetista espa?ol lamenta que China haya tomado la delantera en la aplicaci¨®n de la herramienta. El pa¨ªs asi¨¢tico tambi¨¦n fue el primero en modificar genes de embriones humanos (no viables) y de monos con CRISPR. ¡°La inversi¨®n en China es tremenda. El n¨²mero de grupos que est¨¢n aplicando all¨ª estas tecnolog¨ªas es descomunal. Deber¨ªamos empezar a pensar qu¨¦ estamos haciendo mal para no estar en una posici¨®n equivalente¡±, reflexiona Montoliu. Una de las diferencias es clara: experimentar con monos es casi imposible en la Uni¨®n Europea.

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Sobre la firma

Manuel Ansede
Manuel Ansede es periodista cient¨ªfico y antes fue m¨¦dico de animales. Es cofundador de Materia, la secci¨®n de Ciencia de EL PA?S. Licenciado en Veterinaria en la Universidad Complutense de Madrid, hizo el M¨¢ster en Periodismo y Comunicaci¨®n de la Ciencia, Tecnolog¨ªa, Medioambiente y Salud en la Universidad Carlos III

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