Los precios de los nuevos medicamentos ponen en tensi¨®n la sostenibilidad del sistema sanitario

Las innovadoras terapias contra el c¨¢ncer y las enfermedades raras han abierto una ventana a la esperanza a miles de enfermos que hasta hace muy poco apenas ten¨ªan opciones terap¨¦uticas. El aterrizaje en la sanidad p¨²blica de los CAR-T (terapias con c¨¦lulas T que luchan contra las c¨¦lulas cancer¨ªgenas) permite obtener una buena respuesta cl¨ªnica en casi la mitad de algunos pacientes de linfoma y leucemia que hab¨ªan agotado todos los tratamientos disponibles, mientras novedades como el f¨¢rmaco Zolgensma (Novartis) alargan la esperanza de vida de reci¨¦n nacidos con atrofia muscular espinal, que hasta ahora era solo de dos a?os.

La irrupci¨®n de estos medicamentos, sin embargo, ha venido acompa?ada por una escalada en los precios de los medicamentos que empieza a comprometer la sostenibilidad del sistema sanitario. La factura en terapias oncol¨®gicas ha crecido un 94% en los ¨²ltimos cinco a?os, mientras el coste de los llamados medicamentos hu¨¦rfanos ¡ªpara enfermedades raras, con una incidencia menor a una de cada 2.000 personas¡ª ha subido un 66%, seg¨²n dos recientes informes del Ministerio de Sanidad.

Estos incrementos multiplican varias veces el registrado por la factura farmac¨¦utica total, que ha crecido en este tiempo un 25%, hasta los 20.000 millones de euros. El resultado es que los f¨¢rmacos contra el c¨¢ncer y las enfermedades raras cada vez se comen una porci¨®n m¨¢s grande del pastel y ya suponen, con 4.000 millones de euros, m¨¢s del 20% del gasto farmac¨¦utico total, cinco puntos m¨¢s que en 2016. En los hospitales, que concentran la mayor parte de los tratamientos innovadores, estas dos partidas ya suponen casi la mitad del gasto.

¡°Uno de los mayores retos de la pol¨ªtica farmac¨¦utica a nivel mundial es la incorporaci¨®n sostenible de los nuevos medicamentos. Estos llevan asociados precios elevados y alta incertidumbre cl¨ªnica que se traduce en incertidumbre financiera que tensiona y pone en riesgo la sostenibilidad de los sistemas sanitarios¡±, defienden los informes de Sanidad. Las dudas sobre el beneficio cl¨ªnico de muchos de estos tratamientos se deben a que ¡°en el momento de ser aprobados, se dispone de datos limitados de eficacia, con resultados basados en fases tempranas de investigaci¨®n¡±.

El Zolgensma, llamado el ¡°medicamento m¨¢s caro del mundo¡± por costar casi dos millones de euros por dosis, marc¨® un hito al ser financiado por la sanidad p¨²blica en diciembre. Pero la escalada de precios hace a?os que est¨¢ en marcha. El Luxturna (Novartis), para algunos tipos de p¨¦rdida de visi¨®n, tiene un coste de casi 700.000 euros para el tratamiento de los dos ojos. Spinraza (Biogen) empez¨® a ser financiado en 2018 y su coste en el primer a?o de tratamiento de la atrofia muscular espinal supera los 400.000 euros. ¡°La progresi¨®n del coste estimada a cinco a?os es de 1.496.768 euros¡±, recoge un informe de la organizaci¨®n independiente Salud por Derecho para la campa?a por el acceso a los medicamentos No Es Sano.

Cada nuevo CAR-T frente a algunos tipos de c¨¢ncer hematol¨®gico es m¨¢s caro que el anterior. Los primeros incorporados a la sanidad p¨²blica en 2019, Yescarta (Gilead) y Kymriah (Novartis), costaban cerca de 325.000 euros. El precio de salida del siguiente, el Tecartus (Gilead), es de 350.000 euros ¡ªla compa?¨ªa negocia desde hace un a?o su inclusi¨®n en la sanidad p¨²blica¡ª, mientras que el de los dos ¨²ltimos que han recibido el visto bueno de la Agencia Europea del Medicamento (EMA son sus siglas en ingl¨¦s), Abecma y Breyanzi (ambos de Bristol Myers Squibb), ya es de 380.000.

¡°El gran riesgo de estos precios es que, en ¨²ltimo t¨¦rmino, obliguen a los gobiernos a adoptar medidas restrictivas que dificulten el acceso de los ciudadanos a tratamientos realmente eficaces para no poner en peligro la sostenibilidad del sistema¡±, declara la directora de Salud Por Derecho, Vanessa L¨®pez.

El Ministerio de Sanidad ha puesto en marcha varios mecanismos para contener el incremento del gasto. Uno es el uso de f¨®rmulas de pago por resultados, por las que la retribuci¨®n a la farmac¨¦utica se fracciona y solo se abona en su totalidad si los pacientes experimentan una mejor¨ªa. Otra es el llamado techo m¨¢ximo de gasto, que fija un importe m¨¢ximo anual a gastar seg¨²n los potenciales beneficiarios. En 2019, Sanidad tambi¨¦n puso en marcha Valtermed, una plataforma que mide los resultados en salud de los medicamentos una vez han sido introducidos en la sanidad p¨²blica.

El impacto de cada novedad terap¨¦utica depende del n¨²mero de pacientes beneficiarios y de si finalmente se aplican o no las cl¨¢usulas de control de gasto, datos que no se hacen p¨²blicos por la confidencialidad de los contratos, aunque en todos los casos van desde varias decenas de millones de euros a casi 200, seg¨²n los c¨¢lculos de Salud por Derecho. Sanidad ha publicado hasta la fecha un informe de posicionamiento terap¨¦utico (IPT) con evaluaci¨®n econ¨®mica, el de Tecartus, que contempla un gasto anual de 32,5 millones de euros para el tratamiento de 93 enfermos.

Un debate recurrente que rodea las pol¨ªticas farmac¨¦uticas es si los beneficios cl¨ªnicos que aportan estos medicamentos est¨¢n a la altura de los elevados precios. La pregunta es si el incremento del gasto en tratamientos oncol¨®gicos ha venido acompa?ado de un avance sustancial en t¨¦rminos de salud. ¡°Hemos adelantado mucho en algunos campos, pero ni de lejos se ha obtenido un beneficio cl¨ªnico equiparable¡±, responde Eduardo L¨®pez, coordinador del grupo de trabajo G¨¦nesis de evaluaci¨®n de medicamentos de la Sociedad Espa?ola de Farmacia Hospitalaria (SEFH).

Juan Oliva, profesor de Econom¨ªa de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha, destaca la complejidad de estas evaluaciones: ¡°Es algo que solo podr¨ªamos resolver producto a producto. S¨ª podemos se?alar que un estudio de la agencia de calidad y evaluaci¨®n de Alemania concluye que m¨¢s de la mitad de los tratamientos oncol¨®gicos financiados no aportaron mejoras terap¨¦uticas relevantes transcurridos unos a?os. Es una zona con grandes sombras y dudas¡±.

Doblar el gasto en tratamientos se ha traducido en Espa?a en una ligera mejora de la supervivencia neta a cinco a?os tras el diagn¨®stico de un c¨¢ncer, que ha crecido tres puntos: del 52% al 55% en hombres y del 59% al 62% en mujeres, seg¨²n datos de la Sociedad Espa?ola de Oncolog¨ªa M¨¦dica (SEOM). Un avance que tampoco es totalmente atribuible en su totalidad a los nuevos tratamientos: seg¨²n un informe de la Fundaci¨®n Weber aportado por Farmaindustria, los nuevos tratamientos son responsables del 73% incremento de la supervivencia, mientras el resto se debe a la detecci¨®n temprana de los tumores.

Pese a que sobre el papel, y en relaci¨®n a la inversi¨®n hecha, pueda parecer una mejora discreta, los especialistas destacan que las innovaciones han supuesto ¡°una aut¨¦ntica revoluci¨®n¡± y que hoy estamos cerca de objetivos impensables hace poco como ¡°lograr en algunos casos cronificar el c¨¢ncer¡±, en palabras de la presidenta de SEOM, Enriqueta Felip.

Pedro Luis S¨¢nchez, director de estudios de Farmaindustria, ve normal que el incremento del gasto se concentre en aquellas patolog¨ªas en las que se produce m¨¢s innovaci¨®n ¡ªhace a?os ocurri¨® los mismo con cardiolog¨ªa¡ª, mientras en otras ¡°desciende de forma continuada porque hay menos o los tratamientos existentes son adecuados¡±. El balance global, concluye, es que la sostenibilidad del sistema no est¨¢ en riesgo.

Las previsiones para los pr¨®ximos a?os son que la llegada de nuevos tratamientos siga creciendo a gran velocidad. Seg¨²n Farmaindustria, en una d¨¦cada puede haber ¡°m¨¢s de un centenar de nuevos f¨¢rmacos contra el c¨¢ncer y nuevas indicaciones de los ya existentes¡±.

Todas las evidencias apuntan a que la mayor parte de estas novedades vendr¨¢n acompa?adas de precios a¨²n m¨¢s elevados. Los casi dos millones del Zolgensma est¨¢n en proceso de dejar de ser el r¨¦cord del medicamento m¨¢s caro del mundo en favor del Libmeldy (Orchard Therapeutics), ya aprobado por la EMA frente a otra rara dolencia gen¨¦tica, y por el que la sanidad brit¨¢nica ha acordado pagar casi 3,5 millones de euros por tratamiento.

Es frente a esta escalada que Sanidad ha extendido las cl¨¢usulas de contenci¨®n del gasto (pago por resultados, importe m¨¢ximo...), aunque la clave sigue siendo ajustar el gasto a los beneficios reales que aporta cada novedad. En este terreno, adem¨¢s del desarrollo de VALTERMED, el ministerio ha apostado por la elaboraci¨®n de los informes de posicionamiento terap¨¦utico con una evaluaci¨®n econ¨®mica del impacto presupuestario de cada f¨¢rmaco.

Guillem L¨®pez-Casasnovas, director del Centro de Investigaci¨®n en Econom¨ªa y Salud de la Universidad Pompeu Fabra (UPF), apunta que estos tratamientos escapan por sus caracter¨ªsticas de los sistemas de evaluaci¨®n convencionales. ¡°Si tuvi¨¦ramos en cuenta los a?os de vida que aportan ajustado a calidad [AVAC, el indicador m¨¢s utilizado] en relaci¨®n con el precio, casi ninguno entrar¨ªa en los umbrales habituales. Si se quiere seguir innovando, estos f¨¢rmacos requieren un tratamiento distinto¡±, sostiene.

Siguiendo esta l¨®gica, pa¨ªses como el Reino Unido y Suecia han creado fondos espec¨ªficos destinados a financiar estos f¨¢rmacos, un paso que no todos los expertos consideran adecuado ¡°por lo que supone de crear distinciones entre pacientes y enfermedades¡±, afirma Juan Oliva.

Eduardo L¨®pez destaca que ¡°no hay una soluci¨®n ¨²nica¡± para hacer compatible la sostenibilidad del sistema y el acceso de los pacientes a los tratamientos. ¡°Tenemos que asumir un incremento del gasto porque se est¨¢ avanzando de forma importante. Pero es necesaria una evaluaci¨®n rigurosa, ¨¦tica y transparente caso a caso. No todo vale lo que cuesta ni novedad equivale siempre a innovaci¨®n. Es necesario un debate en el que participen profesionales, ciudadanos e industria sobre cu¨¢nto estamos dispuesto a gastar en estos tratamientos y, tambi¨¦n, sobre la forma en la que se fijan los precios y c¨®mo deber¨ªan fijarse¡±, argumenta.

¡°Para garantizar la sostenibilidad del sistema, adem¨¢s de f¨®rmulas como el pago por resultados, debe apostarse por el uso de biosimilares y mecanismos para revisar de forma diligente aquellos medicamentos que en una coyuntura cambiante ya no aportan y, por tanto, no son necesarios¡±, sostiene Enriqueta Felip.

Farmaindustria califica de ¡°buenas opciones¡± las f¨®rmulas de pago por resultados y techo de gasto, pero con algunas objeciones. ¡°Lo primero requiere medir resultados en vida real, lo que en ocasiones puede ser complejo y costoso. Y los techos no son aplicables en todas las situaciones. Lo importante es establecer un marco adecuado para evitar negociaciones largas y de final incierto¡± en la financiaci¨®n p¨²blica de los nuevos f¨¢rmacos, reflexiona Pedro Luis S¨¢nchez.

El sector critica que los procedimientos en Espa?a son demasiado largos y dejan fuera demasiadas novedades. ¡°El sistema solo financia el 61% de los medicamentos oncol¨®gicos autorizados, frente al 100% de Alemania y el 90% de Italia. Y los tr¨¢mites duran 469 d¨ªas de media por 100 de Alemania o 405 de Italia¡±, critica la patronal.

Los informes de Sanidad ofrecen otra imagen. El 91% de los principios activos oncol¨®gicos y el 66% de los de medicamentos hu¨¦rfanos evaluados est¨¢n financiados con fondos p¨²blicos y hay otros 40 en estudio. Las diferencias se explican porque algunas mol¨¦culas pueden tener m¨¢s de una indicaci¨®n o varias presentaciones y solo algunas de ellas estar financiadas. Seg¨²n los informes de la Comisi¨®n Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP), cuando se rechaza incorporar un f¨¢rmaco al sistema es porque hay demasiadas incertidumbres sobre su efectividad o alternativas m¨¢s econ¨®micas en el mercado.

Los expertos comparten que es necesario agilizar los procedimientos, pero advierten de que las comparaciones con otros pa¨ªses deben hacerse con cautela. ¡°Tenemos un sistema garantista que puede alargar los plazos. Espa?a hace una evaluaci¨®n previa m¨¢s detallada que pa¨ªses como Alemania, que financia los nuevos tratamientos de forma m¨¢s r¨¢pida y luego los eval¨²a una vez introducidos en el sistema p¨²blico. Quiz¨¢ no somos el pa¨ªs m¨¢s r¨¢pido, pero tampoco estamos muy lejos de la media¡±, concluye Juan Oliva.

Los expertos tambi¨¦n apuntan a que muchos de los retrasos que se producen en los tr¨¢mites para la financiaci¨®n de un f¨¢rmaco no son atribuibles a Sanidad, sino al tiempo que las farmac¨¦uticas tardan en aportar toda la documentaci¨®n y datos que esta les solicita.

Guillem L¨®pez-Casasnovas lamenta que Espa?a no haya apostado por una agencia independiente como la que tiene el Reino Unido para emitir recomendaciones basadas en la evidencia. ¡°Seguir estas recomendaciones libera a los cargos pol¨ªticos de presiones y evita las sospechas de que a la hora de financiar o no un nuevo f¨¢rmaco se mira m¨¢s al coste que a la innovaci¨®n. La decisi¨®n ha sido no hacerlo, pero al menos debe dotarse a la evaluaci¨®n de suficientes recursos y estructura. Las decisiones que toma son de una gran magnitud econ¨®mica y claves para garantizar la sostenibilidad del sistema¡±, concluye.