La Comisi¨®n Europea aprueba el primer tratamiento de edici¨®n gen¨¦tica con CRISPR

La Comisi¨®n Europea ha autorizado el primer tratamiento que emplea la revolucionaria t¨¦cnica CRISPR para editar el ADN humano. La terapia, denominada Casgevy, es eficaz contra la beta talasemia y la anemia de c¨¦lulas falciformes, dos enfermedades sangu¨ªneas potencialmente letales. M¨¢s de 8.000 pacientes en Europa re¨²nen las caracter¨ªsticas para recibir este tratamiento, seg¨²n la compa?¨ªa estadounidense Vertex Pharmaceuticals, desarrolladora de la terapia junto a la empresa suiza CRISPR Therapeutics. La autorizaci¨®n europea abre una nueva era en la medicina, con la promesa de salvar millones de vidas.

El Reino Unido fue el primer pa¨ªs que aprob¨® este tratamiento, el 16 de noviembre. Estados Unidos tambi¨¦n lo autoriz¨® el 8 de diciembre, con un precio inaccesible para la inmensa mayor¨ªa de los afectados: dos millones de euros por paciente. Ocho millones de personas viven con anemia de c¨¦lulas falciformes en el mundo, el 75% de ellas en el ?frica subsahariana. ¡°Vertex ya est¨¢ trabajando estrechamente con las autoridades sanitarias nacionales para garantizar el acceso de los pacientes elegibles lo antes posible¡±, ha asegurado la empresa en un comunicado.

Detr¨¢s del avance est¨¢n la bioqu¨ªmica francesa Emmanuelle Charpentier y la qu¨ªmica estadounidense Jennifer Doudna, que ganaron el Premio Nobel de Qu¨ªmica en 2020 por desarrollar las herramientas CRISPR, una especie de tijeras moleculares para editar el ADN. Charpentier cofund¨® CRISPR Therapeutics en 2013. La Comisi¨®n Europea autoriz¨® Casgevy este lunes, en un tiempo r¨¦cord en el mundo de los medicamentos.

La m¨¦dica Elena Cela, jefa de Oncolog¨ªa y Hematolog¨ªa Pedi¨¢tricas en el hospital madrile?o Gregorio Mara?¨®n, urge a las autoridades a adoptar la terapia. ¡°Esta innovaci¨®n ofrece la posibilidad de usar una sola vez un ¨²nico tratamiento, que podr¨ªa transformar potencialmente la vida de los pacientes, y ser¨ªa importante ofrecer esta opci¨®n terap¨¦utica a los candidatos tan pronto como sea posible¡±, ha declarado Cela este mi¨¦rcoles en el comunicado enviado por la propia Vertex Pharmaceuticals. A preguntas de este peri¨®dico, la pediatra recalca que todav¨ªa se desconoce el precio en Espa?a. ¡°Ahora empezar¨¢ la negociaci¨®n con los gobiernos en Europa¡±, se?ala.

Cela recuerda el caso del Zynteglo, un tratamiento de la farmac¨¦utica estadounidense Bluebird Bio que utiliza un virus modificado para introducir un gen funcional en las c¨¦lulas sangu¨ªneas de pacientes con beta talasemia. La empresa se neg¨® a vender sus f¨¢rmacos en la Uni¨®n Europea tras una trifulca por el precio del Zynteglo en Alemania. En Estados Unidos roza los tres millones de d¨®lares por paciente.

¡°El dinero es, desgraciadamente, un gran escollo, como se vio previamente con Zynteglo, pero la terapia g¨¦nica ofrece una gran transformaci¨®n en la enfermedad, quiz¨¢s algo parecido a la curaci¨®n, aunque llevamos pocos a?os de resultados y hay que mantener las cautelas¡±, reflexiona Cela, coordinadora del grupo de Eritropatolog¨ªa de la Sociedad Espa?ola de Hematolog¨ªa y Oncolog¨ªa Pedi¨¢tricas.

La anemia de c¨¦lulas falciformes y la beta talasemia est¨¢n provocadas por errores en el ADN, en genes vinculados a la hemoglobina, la prote¨ªna que transporta el ox¨ªgeno por el cuerpo. La terapia con Casgevy consiste en extraer del enfermo c¨¦lulas precursoras de los gl¨®bulos rojos de la sangre, usar las tijeras CRISPR para corregir en el laboratorio el error en el ADN y reintroducir esas c¨¦lulas modificadas en los pacientes. El efecto de un ¨²nico tratamiento puede persistir toda la vida.

La estadounidense Victoria Gray fue la primera paciente con anemia de c¨¦lulas falciformes que prob¨® la terapia experimental Casgevy, en julio de 2019. Sus c¨¦lulas sangu¨ªneas estaban alteradas y obstru¨ªan sus arterias, provoc¨¢ndole un dolor insoportable y un elevado riesgo de fallecer por un infarto cerebral. ¡°Gracias a mis superc¨¦lulas, mi vida ha cambiado por completo¡±, proclam¨® hace un a?o en el tercer Congreso Internacional de Edici¨®n del Genoma Humano, celebrado en Londres.

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