La terapia gen¨¦tica, un arma contra la leucemia que dispara el optimismo

El primer tratamiento gen¨¦tico para curar la leucemia infantil ya est¨¢ aqu¨ª y los laboratorios farmac¨¦uticos est¨¢n en una carrera febril en la lucha contra el c¨¢ncer. Sin embargo, el elevado coste de estos medicamentos obligar¨ªa a los gobiernos a tomar decisiones dif¨ªciles sobre su cobertura con fondos p¨²blicos.

C¨¦lulas asesinas que son transfundidas en el interior del organismo humano para que ataquen cualquier elemento que consideren extra?o; retirar del torrente sangu¨ªneo de los enfermos de leucemia millones de gl¨®bulos blancos, manipularlos gen¨¦ticamente para que reconozcan y eliminen el c¨¢ncer, replicarlos y reintroducirlos en el paciente. Por incre¨ªble que parezca no se trata de curas m¨¢gicas que salvan la vida del protagonista de una producci¨®n cinematogr¨¢fica sino de terapia gen¨¦tica, una novedosa arma contra el c¨¢ncer que abre las puertas a una forma completamente distinta de tratar esta enfermedad.

Centros de investigaci¨®n, universidades y laboratorios del mundo entero est¨¢n en una carrera febril por desarrollar y conseguir la aprobaci¨®n de estas nuevas terapias. Y el laboratorio Novartis ya ha cruzado la meta. La FDA, la agencia estadounidense reguladora de medicamentos, responsable de asegurar la seguridad y la efectividad de los tratamientos autorizados en Estados Unidos, y cuyas decisiones son adoptadas por buena parte de pa¨ªses del mundo, acaba de aprobar un medicamento para ni?os con leucemia llamado Kymriah que ya en su fase de pruebas salv¨® a una peque?a que estaba a punto de fallecer y consigui¨® que la enfermedad remitiera en el 83% de los ni?os que padec¨ªan la enfermedad.

Esto podr¨ªa ser el comienzo de una transformaci¨®n radical en la lucha contra el c¨¢ncer: atr¨¢s quedar¨ªan radio y quimioterapias, m¨²ltiples ciclos de tratamiento y no estar¨ªa lejos la cura de otros tipos de tumores s¨®lidos, como los de pr¨®stata, mama, pulmones, p¨¢ncreas u otros ¨®rganos. Sin embargo, el tratamiento reci¨¦n aprobado sale al mercado a un precio de 475.000 d¨®lares que, aunque s¨®lo se cobrar¨ªan si la enfermedad remite, suponen un coste muy elevado justificado por las industrias farmac¨¦uticas con el hecho de que cada tratamiento debe hacerse en exclusiva para cada paciente y con la necesidad de recuperar la inversi¨®n en Investigaci¨®n y Desarrollo.

El c¨¢ncer es en la actualidad una de las principales causas de mortalidad en el mundo. Seg¨²n la Organizaci¨®n Mundial de la Salud (OMS), se prev¨¦ que los enfermos mundiales de c¨¢ncer aumenten un 50% entre 2012 y 2030. M¨¢s del 60% de los nuevos casos de esta enfermedad en el mundo tienen lugar en Africa, Asia y Am¨¦rica Latina y el Caribe donde, tambi¨¦n, se produce el 70% de las muertes por c¨¢ncer. ?Podr¨ªan los gobiernos o los ciudadanos de estos pa¨ªses costear tratamientos gen¨¦ticos cuando hoy en d¨ªa carecen de recursos para asegurar la financiaci¨®n de servicios mucho m¨¢s b¨¢sicos?

Tan pronto como un tratamiento m¨¦dico es aprobado, las empresas farmac¨¦uticas centran su atenci¨®n en ser parte del batall¨®n de innovaciones m¨¦dicas que son financiadas con fondos p¨²blicos y los Ministerios de Salud tienen que decidir, sometidos a infinidad de presiones, si los cubren o no con sus recursos y con los precios que tienen. En la mayor¨ªa de las ocasiones, y especialmente en pa¨ªses con ingresos limitados, las tecnolog¨ªas o medicinas con precios muy elevados no pueden ser costeadas por los sistemas de salud o, de serlo, obligan a desplazar fondos destinados a otros servicios sanitarios con lo que se produce una reducci¨®n de la calidad y del acceso de los ciudadanos a los mismos.

Por otra parte, el tiempo que transcurre entre la aprobaci¨®n de un medicamento por la FDA y que se haga lo mismo en otros pa¨ªses de su ¨¢rea de influencia es muy corto por lo que los gobiernos suelen tener poco margen para decidir si lo financian o no. Por ello, es urgente que los responsables pol¨ªticos se planteen desde este momento cu¨¢l ser¨¢ su posici¨®n al respecto, que valoren las ventajas de financiarlos y las posibles medidas m¨¢s efectivas en la regulaci¨®n de los costes, ya sea acordar un buen precio a cambio de volumen de ventas, vincular el precio a los resultados o negociar conjuntamente los precios para varios pa¨ªses, como se est¨¢ haciendo en estos momentos en el tambi¨¦n oneroso tratamiento de la hepatitis C. Finalmente, y en caso de que decidan ofrecerlos a sus ciudadanos, han de dise?ar planes que promuevan su uso racional.

No son decisiones f¨¢ciles de tomar para los gobiernos. Sin embargo, existen cada vez m¨¢s iniciativas regionales e internacionales, p¨²blicas y privadas, para apoyar a los pa¨ªses en los procesos de toma de decisiones complicadas ante un n¨²mero creciente de tratamientos que, si bien podr¨ªan marcar una diferencia en las expectativas de vida de los pacientes, son demasiado caros para las familias y no pueden ser costeados por los sistemas p¨²blicos de salud. El Banco Interamericano de Desarrollo (BID) cuenta con dos plataformas de asesoramiento: la Red Criteria ofrece asistencia t¨¦cnica dise?ada a la medida de las necesidades de los pa¨ªses de Am¨¦rica Latina y DIME (Decisiones Informadas sobre Medicamentos), una plataforma colaborativa sobre evaluaci¨®n de tecnolog¨ªas sanitarias, precios, cobertura, disponibilidad y uso racional de medicamentos de alto impacto financiero.

Ambas propuestas reflejan la creencia de que la gesti¨®n de estas tecnolog¨ªas solo puede hacerse evaluando en t¨¦rminos sociales y econ¨®micos su eficacia y el n¨²mero de personas que se ver¨ªan beneficiadas, negociando los precios, decidiendo qu¨¦ cubrir, cu¨¢ndo y para qui¨¦n y fomentando un uso racional de las mismas. Porque todas ellas ser¨¢n decisiones que deber¨¢n ser tomadas en un futuro m¨¢s o menos inmediato, hay mucho en juego y el final feliz no vendr¨¢ marcado por los t¨ªtulos de cr¨¦dito de una producci¨®n cinematogr¨¢fica.

Ursula Giedion coordina la Red CRITERIA del Banco Interamericano de Desarrollo (BID).