Largas esperas para las medicinas hu¨¦rfanas

Se llaman medicamentos hu¨¦rfanos y son los productos destinados al diagn¨®stico, prevenci¨®n o tratamiento de enfermedades raras. Tienen ese nombre porque se producen y venden en peque?as cantidades a un coste muy por encima de otros. Entre 2000 y 2020 se designaron como hu¨¦rfanos m¨¢s de 2.300 f¨¢rmacos en Europa, y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autoriz¨® la comercializaci¨®n de m¨¢s de 190 de ellos.

Pese a los avances, contin¨²an existiendo retos importantes en materia de financiaci¨®n y acceso a ellos. De los m¨¢s de tres millones de personas que padecen una enfermedad rara en nuestro pa¨ªs, el 47% no tiene acceso a un tratamiento preciso o considera que el que est¨¢ recibiendo no es el adecuado, seg¨²n un an¨¢lisis publicado recientemente por Roche Farma.

¡°El acceso a los medicamentos hu¨¦rfanos, en general, no solamente en Espa?a, sino en toda Europa, es complejo. Y no todos los que se autorizan son financiados [con recursos p¨²blicos]¡±, asegur¨® Caridad Pontes, gerente del Medicamento del Servei Catal¨¤ de la Salut, durante su participaci¨®n en el Foro Excepcionales: enfermedades raras, un reto de todos, organizado por EL PA?S en colaboraci¨®n con Roche Farma.

Los medicamentos deben aprobarse obligatoriamente por la EMA y de manera centralizada para toda la Uni¨®n Europea. Posteriormente, son los Estados miembros los que deciden y desarrollan su comercializaci¨®n, y si cuentan o no con financiaci¨®n p¨²blica. Ello es lo que puede generar diferencias en el acceso efectivo a estas terapias.

Accesibilidad mejorable

La disponibilidad de estos medicamentos en Espa?a ¡ªen los ¨²ltimos cuatro a?os¡ª se sit¨²a en torno al 44%, seg¨²n el informe anual hecho por Iqvia. El porcentaje baja al 40% si solo se tienen en consideraci¨®n los medicamentos hu¨¦rfanos no oncol¨®gicos. El dato, sin embargo, asciende hasta el 75%, 72% y 61% en Italia, Francia e Inglaterra, respectivamente. Y en Alemania llega al 95%.

¡°La accesibilidad es mejorable porque los porcentajes son bastantes diferenciales¡±, a?adi¨® Jos¨¦ Luis Poveda, coordinador del Grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Hu¨¦rfanos de la Sociedad Espa?ola de Farmacia Hospitalaria (?SEFH). ¡°Y esta accesibilidad nada tiene que ver con su desarrollo. En el a?o 2000 apenas hab¨ªa siete u ocho indicados en enfermedades raras¡±, apunt¨® Federico Plaza, director de Corporate Affairs en Roche Farma. Actualmente el mercado cuenta con 129 tratamientos, de los cuales 81 se han comercializado durante los ¨²ltimos cuatro a?os. De todos ellos, existen 32 que no tienen financiaci¨®n p¨²blica en Espa?a, seg¨²n el experto de la farmac¨¦utica.

Un punto fundamental de estos productos est¨¢ en la evaluaci¨®n del valor terap¨¦utico. ¡°Una vez que se aprueba un medicamento, hay algunas expectativas de c¨®mo va a funcionar, por lo tanto, la medici¨®n real de los resultados es responsabilidad de la Administraci¨®n¡±, asegur¨® Jorge Aboal, director general de Asistencia Sanitaria del Servicio Gallego de Salud (SERGAS). Para lograrlo, dijo Aboal, es necesario echar mano de la tecnolog¨ªa. ¡°La transformaci¨®n digital de la sanidad creo que es fundamental para que la gesti¨®n de los datos y la extracci¨®n de estos no sea gravosa para el cl¨ªnico, y que no tenga que hacer un registro adem¨¢s de la consulta¡±. Tambi¨¦n es una parte esencial a la hora de elaborar modelos de financiaci¨®n, porque esta tendr¨¢ el respaldo de la evidencia en la pr¨¢ctica cl¨ªnica real. ¡°La Administraci¨®n no tiene que gastar, tiene que invertir¡±, concluy¨® Plaza, de Roche Farma.