EE UU da la aprobaci¨®n plena al Leqembi para tratar el alzh¨¦imer y financiar¨¢ su uso

La agencia regulatoria estadounidense de los medicamentos, la FDA, ha anunciado este jueves en un comunicado que concede la aprobaci¨®n plena o tradicional al Leqembi (lecanemab-irmb), indicado para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de alzh¨¦imer, despu¨¦s de que un ensayo confirmatorio haya verificado su beneficio cl¨ªnico. En paralelo, las autoridades sanitarias han anunciado que el costoso medicamento se incluir¨¢ bajo la cobertura de Medicare, el sistema p¨²blico, lo que allanar¨¢ su acceso a millones de pacientes. La FDA ha obligado a incluir una advertencia sobre los riesgos del f¨¢rmaco.

Leqembi es el primer anticuerpo dirigido contra la beta amiloide que pasa de la aprobaci¨®n acelerada que logr¨® hace unos meses a una aprobaci¨®n tradicional para el tratamiento del alzh¨¦imer. El f¨¢rmaco act¨²a reduciendo las placas amiloides que se forman en el cerebro, una caracter¨ªstica fisiopatol¨®gica definitoria de la enfermedad.

Leqembi fue aprobado en enero por la v¨ªa acelerada, que se usa con medicamentos para enfermedades graves en las que existe una necesidad m¨¦dica no cubierta, bas¨¢ndose en datos cl¨ªnicos que demuestren una probabilidad razonable de predecir un beneficio cl¨ªnico para los pacientes. Como requisito posterior, la FDA exigi¨® que se llevara a cabo un ensayo cl¨ªnico de confirmaci¨®n, que ha permitido mostrar su eficacia para ralentizar ligeramente el avance del alzh¨¦imer. El nuevo estudio, con 1.800 pacientes, mostr¨® que el f¨¢rmaco ralentiz¨® el deterioro de la memoria y cognitivo en unos cinco meses en los que recibieron el tratamiento, en comparaci¨®n con los que recibieron placebo.

La FDA, sin embargo, ha decidido incluir una advertencia destacada en la etiqueta del f¨¢rmaco, indicando que en casos raros puede causar ¡°eventos graves y potencialmente mortales¡± y que ha habido casos de hemorragia cerebral, ¡°algunos de los cuales han sido mortales¡±.

Los efectos secundarios m¨¢s frecuentes del Leqembi son la cefalea, reacciones relacionadas con la infusi¨®n y anomal¨ªas de la imagen relacionadas con el amiloide (ARIA), un efecto secundario conocido de la clase de anticuerpos dirigidos contra el amiloide. La ARIA suele presentarse como una hinchaz¨®n temporal en zonas del cerebro observadas en estudios de imagen que normalmente se resuelve con el tiempo y puede ir acompa?ada de peque?os puntos de hemorragia en o sobre la superficie del cerebro. Aunque la ARIA no suele ir asociada a ning¨²n s¨ªntoma, estos pueden aparecer e incluir dolor de cabeza, confusi¨®n, mareos, cambios en la visi¨®n y n¨¢useas. En raras ocasiones, la ARIA tambi¨¦n puede cursar con un edema cerebral grave y potencialmente mortal que puede asociarse a convulsiones y otros s¨ªntomas neurol¨®gicos graves. En pacientes tratados con este tipo de medicamentos pueden producirse hemorragias intracerebrales que pueden ser mortales.

La enfermedad de alzh¨¦imer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que afecta a m¨¢s de 6,5 millones de estadounidenses. La enfermedad destruye lentamente la memoria y la capacidad de pensar y, con el tiempo, la capacidad de realizar tareas sencillas. Aunque las causas espec¨ªficas del Alzh¨¦imer no se conocen del todo, se caracteriza por cambios en el cerebro -incluida la formaci¨®n de placas beta amiloides y ovillos neurofibrilares o tau- que provocan la p¨¦rdida de neuronas y sus conexiones.

¡±La acci¨®n de hoy es la primera verificaci¨®n de que un f¨¢rmaco dirigido al proceso patol¨®gico subyacente de la enfermedad de alzh¨¦imer ha mostrado beneficios cl¨ªnicos en esta devastadora enfermedad¡±, declar¨® Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluaci¨®n e Investigaci¨®n de Medicamentos de la FDA. ¡°Este estudio confirmatorio ha verificado que se trata de un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Alzheimer¡±, a?adi¨®.

Financiaci¨®n

Los responsables de Medicare, que atiende a unos 60 millones de pensionistas, avisaron el a?o pasado que no pagar¨ªan el uso rutinario de Leqembi hasta que recibiera la aprobaci¨®n plena de la FDA, en parte por la preocupaci¨®n por su coste. El precio de Leqembi es de unos 26.500 d¨®lares por un a?o, con administraci¨®n intravenosa cada dos semanas.

La jefa de Medicare, Chiquita Brooks-LaSure, ha dicho este jueves que el programa empezar¨¢ a pagar por el medicamento ahora que cuenta con la plena aprobaci¨®n de la FDA, aunque estableciendo requisitos adicionales, incluida la inscripci¨®n en un registro federal para realizar un seguimiento de la seguridad y eficacia del medicamento.

Medicare ¡°cubrir¨¢ ampliamente este medicamento mientras sigue recopilando datos que nos ayuden a comprender c¨®mo funciona¡±, ha dicho Brooks-LaSure.

Algunos pacientes de Medicare deber¨¢n afrontar el 20% del coste de Leqembi, aunque la cantidad variar¨¢ en funci¨®n de sus planes y otros detalles de la cobertura.

Los hospitales han advertido de que puede llevar tiempo empezar a administrar el medicamento. Antes de recetarlo, los m¨¦dicos deben confirmar que el paciente tiene la placa cerebral a la que se dirige Leqembi. El personal de enfermer¨ªa debe recibir formaci¨®n para administrar el f¨¢rmaco y los pacientes deben ser controlados mediante repetidos esc¨¢neres cerebrales para detectar inflamaciones o hemorragias, lo que implica costes adicionales para los hospitales, adem¨¢s del propio f¨¢rmaco.