El dilema de la terapia m¨¢s cara del mundo

Las batallas que se ganan contra el c¨¢ncer no son exactamente ¨¦picas. Frente a una p¨ªldora o una combinaci¨®n de tratamientos que ofreciesen una curaci¨®n total para la multitud de enfermedades que se engloban bajo el nombre de c¨¢ncer, desde hace tiempo se sabe que los avances suelen ser progresivos y se alcanzan en algunos tipos de tumor, por grupos de pacientes y con ¨¦xitos que, en muchos casos, son ef¨ªmeros y requieren un nuevo tratamiento para seguir ganando tiempo.

Loretta Nastoupil, directora del Departamento de Linfoma y Mieloma del Centro para el C¨¢ncer MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston (EE UU), trabaja con un tipo de terapias que han logrado resultados espectaculares para algunos enfermos de algunos tipos de c¨¢ncer. Despu¨¦s de las quimioterapias, que supusieron hace medio siglo una primera fase de tratamientos poco espec¨ªficos, y los anticuerpos monoclonales, que han permitido bloquear mutaciones concretas, las inmunoterapias, que ayudan al sistema inmune a repeler la progresi¨®n del c¨¢ncer, han dado esperanzas frente a algunos tumores donde no exist¨ªan.

Alrededor del 40% de las personas tratadas con CAR-T sobreviven al menos tres a?os

Las CAR-T, con las que trabaja Nastoupil, que particip¨® recientemente en Valencia en el Congreso Nacional de la Sociedad de Hematolog¨ªa y Hemoterapia, se encuentran entre los m¨¢s sofisticados de estos tratamientos. La tecnolog¨ªa, que por el momento se emplea en tumores de la sangre como el linfoma o la leucemia, consiste en extraer gl¨®bulos blancos del paciente (linfocitos T) para llevarlos a un laboratorio e introducirles una modificaci¨®n que les permita reconocer su c¨¢ncer espec¨ªfico. Este tipo de tratamientos, como todos los experimentales, se ofrecen solo a personas que no han respondido a los medicamentos convencionales. Alrededor del 40% de estos pacientes que no ten¨ªan esperanza se curan con esta inmunoterapia. Nastoupil destaca que hasta la llegada de los CAR-T ¡°no hab¨ªa visto nada tan transformador¡± porque ahora existe ¡°una posibilidad de curaci¨®n que antes no exist¨ªa¡±.

Por ahora, en Espa?a este tratamiento est¨¢ aprobado para dos tipos de tumores de la sangre poco frecuentes y se podr¨ªa aplicar a unas 300 personas al a?o. Con un coste de unos 300.000 euros por un tratamiento que es ¨²nico, supondr¨ªa unos 60 millones de euros. Nastoupil reconoce que las CAR-T tienen dos caras. Por un lado, su precio hace que, si se ampl¨ªa su aplicaci¨®n, puedan ser un quebradero de cabeza para los responsables de administrar los fondos dedicados a sanidad. Sin embargo, ¡°como m¨¦dico, tengo una opci¨®n curativa a disposici¨®n de mis pacientes con la que no contaba¡±, dice, y es posible salvar a personas que estaban desahuciadas, algo dif¨ªcil de valorar econ¨®micamente.

Pese al elevado porcentaje de efectividad, Nastoupil no considera que sea necesario pensar en aplicar las CAR-T en fases tempranas de tratamiento contra el linfoma. En el caso del que puede tratarse con esta inmunoterapia, ¡°el 60% se curan con una combinaci¨®n de quimio e inmunoterapia de primera l¨ªnea¡±, apunta la investigadora. ¡°Entre los pacientes que no se curan, dependiendo de cu¨¢ndo recaigan, al 20% les va bien con terapia est¨¢ndar¡±, que suele ser una combinaci¨®n de quimioterapias y un trasplante de m¨¦dula ¨®sea.

El nuevo tratamiento ha venido a ayudar a los que no respond¨ªan a estos tratamientos, pero Nastoupil cree que se podr¨ªa introducir en fases previas. ¡°Ahora se ha aprobado para pacientes que han fallado en las l¨ªneas previas de tratamiento. Los pacientes suelen recibir unas tres l¨ªneas de tratamiento previas antes de recibir las CAR-T, pero sabemos que si se introdujese antes, justo despu¨¦s de dos l¨ªneas de tratamiento, podr¨ªa ser una estrategia m¨¢s efectiva¡±, comenta.

En Espa?a, por el momento, se podr¨ªan tratar alrededor de 300 personas al a?o

Por el momento, los tumores s¨®lidos, como los que afectan al h¨ªgado o a los pulmones, son un objetivo m¨¢s complicado para las CAR-T. ¡°Tienes que ser m¨¢s selectivo con la localizaci¨®n si no quieres da?ar ning¨²n tejido normal, porque una vez que les das un objetivo al que atacar son muy efectivas y eso estrecha mucho la aplicaci¨®n¡±, afirma Nastoupil.

Por ahora, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social espa?ol ha aprobado dos terapias de este tipo: Kymriah, de Novartis, y Yescarta, de Gilead, que organiz¨® el simposio en el que particip¨® Nastoupil en Valencia. En ambos casos, dados los costes de la terapia, se ha acordado que el Estado y las farmac¨¦uticas compartan el riesgo del tratamiento, recibiendo el precio completo solo cuando se cumplen los objetivos de supervivencia. Para tratar de crear alternativas m¨¢s asequibles, una instituci¨®n como el Hospital Clinic de Barcelona ha desarrollado su propia versi¨®n de este tipo de tratamientos con un coste muy inferior, de unos 50.000 euros.

En un tratamiento tan novedoso como las CAR-T, a¨²n quedan inc¨®gnitas por resolver. Por un lado, el tiempo de supervivencia alcanzado, que en el seguimiento de los primeros pacientes tratados ya ha superado los tres a?os. Por otro, el control de los efectos secundarios, que en algunos casos pueden ser serios, pero aceptables si se tiene en cuenta la alternativa. En cualquier caso, sobre costes o riesgos, Nastoupil concluye que ¡°son preocupaciones que con terapias que curan merece la pena tener¡±.